Kérdés: (Vágner Orsolya, augusztus 25, 2010)

Kedves Doktor/nő!
Vágner Orsolya vagyok.8éves fiamnál,Dávid,ez év elején diagnosztizálták a Duchenne kórt.Pécsett vagyunk gondozásba véve,de gyógytorna és úszáson kívül semmi segítséget nem ajánlanak. Több helyen olvastam egy Calcort nevű gyógyszerről ami hatásos lehet az állapot fenntartására,illetve a tünetek enyhítésére. Erről szeretnék bővebb információt megtudni. Ki,hol tudja felírni,felírásának kritériumai,beszerezhetősége.Októberben lesz a következő kontrol vizsgálatunk.

Köszönettel:Vágner Orsolya

---

Válasz: (dr. Molnár Mária Judit, augusztus 9, 2010)

Kedves Orsolya!

A Calcort nevű gyógyszer deflazacortot tartalmaz, ami egy
corticosteroid. A corticosteroidok jótékony hatása ismert a Duchenne
typusú izomdystrophiában, 0.75 mg/tskg mellett. A szedés 6-24 hónapja
mellett figyeltek meg rövid ill középhosszú távú javulást. A
corticosteroidoknak több mellékhatása is lehetséges. Egyes tanulmányok
szerint a deflazacortnak a prednisolonhoz viszonyítva kevesebb a
testsúly növekedést előidéző mellékhatása, de metanalízisek ezt nem
erősítették meg. Magyarországon nem kapható Calcort, helyette
methylprednisolont használunk, mainke szintén kevesebb a mellékhatása,
mint a prednisolonnak. Randomizált vizsgálat nem hasonlította a
methylprednisolont és a deflazacortot, de sjaát tapasztalataim alapján
megfelelő étrend és gyógytorna mellett ennek a gyógyszernek sem több a
mellékhatása, mint a deflazacortnak.

A steroidot akkor érdemes elkezdeni, ha már a guggolásból felállás
nehezített és addig érdemes csak szedni, amig a gyermek járóképes.
Remélem válaszom segít a döntésben.

Üdvözlettel
MMJ