Hosszútávon is jól teljesít a Dyne-251 újgenerációs exon átugró terápia Duchenne féle izomdisztrófiában
A Dyne Therapeutics bejelentette a DYNE-251 fázis 1/2 DELIVER vizsgálatának hosszú távú (18 hónap) eredményeit, amelyek jelentős és tartós funkcionális javulást mutattak olyan DMD-s betegeknél, akik alkalmasak voltak az úgy nevezett „51-es exon kihagyásos” terápiára.