Idén novembertől országosan két helyen megindul a felnőtt SMA betegek komplex rehabilitációs programja állami finanszírozással. A tervezett kezelés neurológiai beutalóval vehető igénybe, és 14-21 napig tart.

Beadták az első dózis kísérleti génterápiát egy SOD1 mutációval élő ALS betegnek az USA-ban. A génterápiát a uniQure cég fejleszti SOD1 mutációt hordozó betegek számára. A fejlesztés jelenleg Fázis 1/2-ben jár, biztonságossági és tolerálhatósági jellemzőket vizsgálnak a gyógyszer hatásossága mellett.

Mats Steen Duchenne izomdisztrófiás norvég fiú életét dolgozza fel a Netflix dokumentumfilmje, aki az online térben élte meg mindazt, amire a való életben fizikai korlátai miatt nem volt képes. (Bereczki Szilvia ajánlója)

online esemény - 2024. december 13., 18:00

Rövid, genetikai öröklődésmenetekkel foglalkozó cikksorozatunkkal a betegségek hátterének könnyebb megértését szeretnénk segíteni.

Rövid, genetikai öröklődésmenetekkel foglalkozó cikksorozatunkkal a betegségek hátterének könnyebb megértését szeretnénk segíteni.

Budai Gyermekkórház, Bolyai u. 5-7. III. emelet vagy Online: ZOOM online felület - Szeptember 11.-én 17.00 órakor a III. emeleti Könyvtárban nyílt terápiás ülést tartunk, amelyre várunk minden régi és leendő csoporttagot! Jelentkezés: 2024. szeptember 05-ig a ruszthy.geraldine@gmail.com vagy drbantamas@gmail.com A további időpontokért látogasson el az esemény honlapjára az alábbi linken!

Fonyód, DAM Hotel – Virág u. 34. - 2024. július 08-13.