DAM Hotel Fonyód Virág u. 34. - 2025.07.08-13.

A Sarepta biztonsági frissítést tett közzé az ELEVIDYS terápiával kapcsolatban. A jelenleg elérhető adatok alapján az Elevidys alkalmazásának előny-kockázat arányát kedvezőről nem kedvező-re változtatta nem járóképes Duchenne féle izomdisztrófiában. Ezzel együtt felfüggesztette a kereskedelmi forgalomban kapható Elevidys szállítását nem járóképes betegek részére, illetve szünetelteti az ENVISION klinikai vizsgálatot.

2025. június 6-án az Európai Bizottság feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat® (givinostat) számára, amely egy új hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló.

A NEAK helyett már ez az alapítvány dönt arról, ki kaphat a társadalombiztosító által nem támogatott gyógyszert, gyógyászati segédeszközt. Ám az új szervezet egyelőre próbálja utolérni magát.

Maximum 300000 Ft értékben 10 évente egyszer kérhető személyenként, a lakás akadálymentesítésére

A Dyne Therapeutics bejelentette a DYNE-251 fázis 1/2 DELIVER vizsgálatának hosszú távú (18 hónap) eredményeit, amelyek jelentős és tartós funkcionális javulást mutattak olyan DMD-s betegeknél, akik alkalmasak voltak az úgy nevezett „51-es exon kihagyásos” terápiára.

online - Jelentkezés: 2025.04.01-ig

Óbudai Társaskör Budapest Kiskorona u. 7. - 2025.03.23. 18:00