A neuromuszkuláris betegek saját, gyógytornászuk által személyre szabott feladatsorok segítségével tudnak az applikációval céljaik elérésén dolgozni.
Olvasási idő: 3 perc
Őssejt- és sejtalapú terápiák Duchenne-féle izomsorvadásban
Összefoglalás az őssejt-terápiák lehetőségeiről és a kutatások jelenlegi állásáról.
Olvasási idő: 7 perc
Új gerincfolyadékba adható génterápia az SMA kezelésében
A Novartis bejelentette, hogy a U.S. Food and Drug Administration (FDA) engedélyezte az Itvisma® (onasemnogene abeparvovec-brve) génpótló terápiát a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) érintett páciensek kezelésére 2 éves kortól felnőtt-korig.
Olvasási idő: 5 perc
Szakértői állásfoglalás a givinostat szedése mellett jelentett halálesetekről
Az Italfarmaco az elmúlt években három, givinostat kezelés mellett észlelt halálesetet jelentett a hatáságoknak, ennek ellenére a szakértői állásfoglalás alapján a givinostat haszon-kockázat profilja továbbra is változatlan maradt.
Olvasási idő: 3 perc

Dokumentumtár