Friss hírek

Az Európai Gyógyszerügynökség 2025. július 25-én elutasító javaslatot adott az Elevidys forgalombahozatali engedélyével kapcsolatban, 3-7 év közötti járóképes Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő egyének számára.
Olvasási idő: 4 perc
Az Elevidys génterápiát követően észlelt második haláleset alapján megváltozott a készítmény előny-kockázat megítélése nem járóképes Duchenne féle izomdisztrófiában
A Sarepta biztonsági frissítést tett közzé az ELEVIDYS terápiával kapcsolatban. A jelenleg elérhető adatok alapján az Elevidys alkalmazásának előny-kockázat arányát kedvezőről nem kedvező-re változtatta nem járóképes Duchenne féle izomdisztrófiában. Ezzel együtt felfüggesztette a kereskedelmi forgalomban kapható Elevidys szállítását nem járóképes betegek részére, illetve szünetelteti az ENVISION klinikai vizsgálatot.
Olvasási idő: 6 perc
Alkalmazási engedélyt kapott a Duvyzat® a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére Európában
2025. június 6-án az Európai Bizottság feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat® (givinostat) számára, amely egy új hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló.
Olvasási idő: 3 perc
Hosszútávon is jól teljesít a Dyne-251 újgenerációs exon átugró terápia Duchenne féle izomdisztrófiában
A Dyne Therapeutics bejelentette a DYNE-251 fázis 1/2 DELIVER vizsgálatának hosszú távú (18 hónap) eredményeit, amelyek jelentős és tartós funkcionális javulást mutattak olyan DMD-s betegeknél, akik alkalmasak voltak az úgy nevezett „51-es exon kihagyásos” terápiára.
Olvasási idő: 4 perc

Események

2025.08.02
Hogyan gondoskodhatunk korlátozott cselekvőképességű hozzátartozónk pénzügyi helyzetéről?
2025.07.13
Gyógyító Jószándék Alapítvány 2025. évi nyári tábora
2025.04.01
Online szülőcsoport Duchenne izomdisztrófiával élők családja részére

Sajtófigyelő

2025.08.19
Izomsorvadás – betegtörténet (Lgmd)
2025.07.25
Gluténérzékenység rejtett hatásai szervezetünkre
2025.07.18
Mitokondriális betegségek – három szülő, egy gyermek

Betegségek

Dokumentumtár