A SPINRAZA® (nuszinerszen) kezelés 12 mg-os formája 2017 óta elérhető Európában és 2018 óta folyik a gerincvelői izomsorvadással (SMA) elő betegek kezelése Magyarországon is. A készítmény hatékonyságát számos klinikai vizságálat és “real world” adat támasztja alá minden életkorban és minden típusú SMA.ban.

2026. január 12-én az Európai Bizottság (EB) forgalomba hozatali engedélyt adott a SPINRAZA® (nuszinerszen) nagy dózisú adagolási rendjére, amely 50 mg/5 ml és 28 mg/5 ml dózisokból áll az 5q gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére használható.

A SPINRAZA európai uniós forgalomba hozatali engedélyét frissítették, hogy az tartalmazza a nagy dózisú adagolási rendet. Az új, nagy dózisú kezelés egy gyorsabb telítő fázisból, két, 14 nap különbséggel adott 50 mg-os telítő dózisból áll, majd a fenntartó kezelés a korábbiakhoz hasonlóan négyhavonta történik, de az eddig alkalmazott 12 mg helyett 28 mg-os dózisú injekcióval.

A korábbi 12 mg-os dózisról átálló személyek egy 50 mg-os dózist kapnak a soron következő 12 mg-os dózisuk helyett, majd ezt követően négyhavonta 28 mg-os fenntartó dózist. A SPINRAZA-t lumbálpunkcióval intrathekálisan kell alkalmazni.

Az EB jóváhagyása a három részből álló, 2/3. fázisú DEVOTE vizsgálat és annak folyamatban lévő hosszú távú kiterjesztésének adatain alapul.

A Devote (part B) vizsgálatba bevont korábban kezelést nem kapó, tünetekkel rendelkező csecsemők, akik a SPINRAZA nagy dózisú kezelési rendjét kapták, statisztikailag szignifikáns javulást mutattak a motoros funkciókban. A CHOP-INTEND teszttel mérve, összehasonlítva egy előre meghatározott, párosított álcsoporttal, akik egy korábbi tanulmány kezelést nem kapó (placebo kar) csoportjából kerültek kiválasztásra átlagosan 26,19 ponttal teljesítettek jobban (+15,1 vs. -11,1, p<0,0001).

A vizsgálat másik részében (Part C) korábban már legalább egy éve nuszinerszen kezelés alatt álló 4-65 év közötti pácienseket követtek a nagydózisra váltás után. A kezelés jól tolerálható volt, a mellékhatás-profil megegyezett a standard dózisú kezelés mellett tapasztaltakkal.

A motoros funkciók javulását figyelték meg a nagymozgásokban a HFMSE skálán mérve +1.8 (3.99) pontos javulás, a felső végtagi funkicókban a RULM skálán mérve +1.2 (2.14) pontos javulás mutatkozott. A járóképes betegek teljesítménye mind a 6 perces járásteszt, mind a 10 méteres futás tekintetében stabil maradt. A neurofilament szint, aminek az emelkedése az idegsejtek pusztulását jelezné, a kezelés alatt végig alacsony maradt mind a plazmában, mind a gerincvelői folyadékban.

A nuszinerszen alkalmazására vonatkozó különleges figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak a lumbálpunkciós eljárás részeként jelentkező mellékhatások, az alacsony vérlemezkeszám és a véralvadási rendellenességek, a vesetoxicitás és a hydrocephalus (agy-gerincvelői folyadék túlzott felhalmozódása az agyban).

A frissített alkalmazási előírás az Európai Gyógyszerügynökség weboldalán elérhető el.

A cég elkötelezett abban, hogy a magasabb dózisú készítmény minél hamarabb elérhetővé váljon az SMA-s közösség számára.

Összeállította: dr. Szabó Léna