Újabb fontos lépés a spinális izomatrófiával (SMA) élő gyermekek kezelésének
fejlődésében: két hazai centrum is részt vesz egy új gyógyszer nemzetközi klinikai
vizsgálatában.

2026. szeptember 16–17-én Varsóban rendezték meg a Biogen által szponzorált STELLAR-2
klinikai vizsgálat (vizsgálati azonosító: NCT07444450) nemzetközi kutatói találkozóját. Az
eseményen Magyarországról a Semmelweis Egyetem Gyermekgyógyászati Klinika és a
Bethesda Gyermekkórház neuromuszkuláris munkacsoportjának gyermekneurológusai és
gyógytornászai is részt vettek. A rendezvény során megismerkedtek a klinikai vizsgálat
részleteivel, a vizsgálati protokollal és a résztvevő gyermekek állapotának felmérésére
szolgáló módszerekkel. Az elméleti előadások mellett a gyógytornászok gyakorlati
képzéseken is részt vettek, mely során lehetőség nyílt a vizsgálatbanis alkalmazott
mozgásfunkciós felmérések elsajátítására, pontosítására.

Mit érdemes tudni a STELLAR-2 vizsgálatról?
A STELLAR-2 egy nemzetközi, fázis III., randomizált, kettős vak klinikai vizsgálat, amely a
salanersen nevű, újonnan fejlesztett gyógyszer hatékonyságát és biztonságosságát értékeli
olyan SMA-val diagnosztizált gyermekeknél, akik korábban onasemnogen abeparvovec génterápiában
részesültek. A salanersen egy intrathecalisan, vagyis a gerincfolyadékba beadott
készítmény.
A kutatás célja annak felmérése, hogy az új kezelés milyen további terápiás előnyöket
nyújthat génterápiával kezelt SMA-s gyermekek számára.

Két magyarországi centrum is bekapcsolódik a kutatásba
Örömteli, hogy Magyarországról mindkét SMA-s gyermekek génterápiájával foglalkozó centrum, a
Semmelweis Egyetem Gyermekgyógyászati Klinikája és a Bethesda Gyermekkórház is részt
vesz a klinikai vizsgálatban. Ez fontos lehetőséget jelent mind a hazai SMA-s gyermekek
ellátása, mind a nemzetközi kutatási együttműködések szempontjából. Bízunk benne, hogy a
vizsgálat hozzájárul az SMA kezelésében rendelkezésre álló terápiás lehetőségek további
bővítéséhez, és lehetőséget teremthet arra, hogy az arra alkalmas magyar gyermekek a
klinikai vizsgálat keretein belül mielőbb hozzáférhessenek az új terápiákhoz.

További információ: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07444450

Közzétette: dr. Tóth-Szumutku Fanni