A Pfizer közzétette a Duchenne- génterápia, a fordadistrogene movaparvovec fázis 3-as vizsgálatának eredményeit
A fordadistrogene movaparvovec egy egyszeri infúzión át beadott terápiás szer, mely olyan gént tartalmaz, amiről rövidebb, de funkcionális disztrofin fehérje képződhet az izmokban, „mini-disztrofin” génterápiaként is hivatkoznak rá. A szer hatásosságát és biztonságosságát vizsgáló CIFFREO study egy fázis 3-as, globális, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált klinikai kutatás, melyben 4-7 év közötti, szteroidot rendszeresen szedő Duchenne-betegek vesznek részt. Elsődleges végpontja a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) skálán mért változás a gyógyszer beadásától számított egy év elteltével.
A Pfizer június 12-én bejelentette, hogy a gyógyszer nem teljesítette az elsődleges végpontot, azaz a placeboval kezelt csoporttal összehasonlítva nem javult szignifikánsan a szerrel kezelt betegek NSAA skálán mért mozgásteljesítménye. Emellett az olyan időmérésen alapuló funkcionális tesztek tekintetében sem volt kellő javulás mérhető, mint a 10 méteres futás/lépéssebesség (10-meter run/walk velocity), illetve a földről való felkelés ideje (time to rise from floor velocity). A kutatásban részt vevő, a terápiában már részesült gyermekeket a Pfizer továbbra is szorosan monitorizálja.
Dan Levy a Pfizer Duchenne-féle izomsorvadással kapcsolatos fejlesztési vezetője sajnálatát, és egyben háláját fejezte ki a vizsgálatban résztvevők és az érintettek felé.
A vizsgálatban a fordadistrogene movaparvovec általános biztonsági profilját tekintve kezelhető volt, többnyire enyhe vagy közepesen súlyos mellékhatásokkal, a terápiához kapcsolódó súlyos mellékhatások pedig általában jól reagáltak a klinikai kezelésre. A Pfizer egyébként jelenleg szünetelteti a fordadistrogene movaparvovec dózisbeállítását, melynek oka egy, a génterápiával korábban kezelt fiú hirtelen halála, melyről egyelőre nem ismert, hogy a terápiához kapcsolható-e, vagy sem. Erről korábbi cikkünkben itt írtunk: https://izominfo.rirosz.hu/tragikus-esemeny-miatt-szunetel-a-duchenne-fele-izomdisztrofia-ellen-fejlesztett-genterapia-vizsgalata/.
Szerkesztette: dr. Hudák Mária Anna
2024. június 19.