Korábban hírt adtunk a BIIB115 molekuláról, mely a nuszinerszenhez hasonló működésű, azonban még kedvezőbb kémiai tulajdonságokkal rendelkező antiszensz oligonukleotid, a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére. A BIIB115 molekula stabilitása a nuszinerszenénél magasabb, így a nuszinerszen évi háromszori adagolásához képest ritkább intratekális adagolást jelentene a kezeltek számára.

A molekula fejlesztése eddig preklinikai fázisban zajlott, a közelmúltban azonban megkezdődhettek az első klinikai vizsgálatok. A készítménnyel jelenleg 1-es fázisú klinikai vizsgálatok folynak. A vizsgálat „A” részében egészséges felnőtt férfiak vesznek részt, randomizált, placebo-kontrollált módon négy különböző BIIB115 dózis hatását elemzik, intratekális bejuttatást követően. A tanulmány „B” részében korábban Zolgensma génterápiában részesült, SMA diagnózisú, 0,5-12 éves gyermekek vesznek részt, akiknél a Zolgensma hatása nem volt optimális. A gyermekek a „A” részben használt két magasabb dózis valamelyikét kapják, összesen két alkalommal, szintén intratekálisan bejuttatva (kedvező eredmény esetén természetesen folyamatosan részesülhetnek majd a terápiában, a klinikai vizsgálat ezen részének elemzését követően). A vizsgálatok célja, hogy a készítmény biztonságosságát, a mellékhatások és súlyos mellékhatások esetleges fellépését elemezzék, illetve megállapítsák az optimális dózist. Vizsgálják továbbá a farmakokinetiai jellemzőket szérumban és cerebrospinális folyadékban, azaz a molekula koncentrációját, a maximális koncentráció eléréséig eltelt időt, a féléletidőt és az utolsó legkisebb mérhető koncentráció eléréséig eltelt időt. A jelenleg folyó klinikai vizsgálatok a terv szerint 2027. májusában zárulnak le.

https://beta.clinicaltrials.gov/study/NCT05575011

Készítette: dr. Szabó-Taylor Katalin