Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) 2026. 07.02-án forgalomba hozatali engedélyt adott az Itvisma nevű intrathecalisan adható génterápiára gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére 2 éves kortól . Ahogy korábbi cikkünkben írtuk az intratechalis onasemnogene abeparvovec alkalmas a 2 év feletti gyermekek, és felnőttek kezelésére. A gyógyszer beadása egyetlen alkalommal szükséges lumbálással történik a liquor térbe.

Nicole Gusset, az SMA  Europe ügyvezető igazgatója szerint minden egyes új kezelési lehetőség fejlődést jelent az SMA-val élők közösségének, új reményt ad a betegeknek, családtagjaiknak. „Örömmel fogadjuk az EMA döntését, és továbbra is támogatjuk, hogy azon betegek, akik az új kezelésből profitálhatnak időben, méltányosan hozzá juthassanak egész Európában.„