A jacifusen (más néven ulefnersen vagy ION363) lassította vagy akár visszafordította a betegség progresszióját egyes, FUS gén mutációi által okozott amiotrófiás laterálszklerózisban.
Rendkívüli hír – alkalmazási engedélyt kapott Európában az Itvisma
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) 2026. 07.02-án forgalomba hozatali engedélyt adott az Itvisma nevű intrathecalisan adható génterápiára gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére 2 éves kortól .
Akadálymentes fogászat, urológia, nőgyógyászat egy helyen
A Semmelweis Egyetem Rehabilitációs klinikáján jelentős új fejlesztések történtek nem csak az akadálymentesítés területén, új képalkotó eljárások is elérjhetővé váltak
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) 2026. 07.02-án forgalomba hozatali engedélyt adott az Itvisma nevű intrathecalisan adható génterápiára gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére 2 éves kortól . Ahogy korábbi cikkünkben írtuk az intratechalis onasemnogene abeparvovec alkalmas a 2 év feletti gyermekek, és felnőttek kezelésére. A gyógyszer beadása egyetlen alkalommal szükséges lumbálással történik a liquor térbe. Nicole Gusset, […]
A jacifusen (más néven ulefnersen vagy ION363) lassította vagy akár visszafordította a betegség progresszióját egyes, FUS gén mutációi által okozott amiotrófiás laterálszklerózisban.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) 2026. április 23-án pozitív véleményt adott ki az Itvisma (onasemnogene abeparvovec) nevű génterápiás készítmény forgalomba hozatali engedélyezésére gerincvelői izomsorvadás (SMA) egyszeri, gerincfolyadékba adható kezelésére két éves kortól felnőttkorig.
A konferencián kutatók, klinikusok, egészségügyi szakemberek, valamint a tudományos konferinciák válágában egyedülálló módon betegképviseleti szervezetek is részt vettek.