Sajnos, a PHOENIX vizsgálat adatai nem tudták igazolni, hogy a kísérleti szer lassítaná a betegség lefolyását. Így visszavonták a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét mind az USA-ban, mind Kanadában.
Olvasási idő: 4 perc
A Pfizer közzétette a Duchenne- génterápia, a fordadistrogene movaparvovec fázis 3-as vizsgálatának eredményeit
A Pfizer június 12-én bejelentette, hogy a gyógyszer nem teljesítette az elsődleges végpontot, azaz a placeboval kezelt csoporttal összehasonlítva nem javult szignifikánsan a szerrel kezelt betegek NSAA skálán mért mozgásteljesítménye.
Olvasási idő: 3 perc
A CHMP újraindította a Translarna (ataluren) feltételes forgalomba hozatali engedélyének megújítására vonatkozó kérelem értékelését
A CHMP megújítási ajánlásának felülvizsgálata a következő néhány hónapban várható. A Translarna forgalomba hozatali engedélye jelenleg még érvényben van, ennek megfelelően a felülvizsgálat végéig a gyógyszer továbbra is elérhető a betegek számára, illetve Magyarországon a korábbiakhoz hasonlóan NEAK-támogatás is igénybe vehető.
Olvasási idő: 4 perc
Tragikus esemény miatt szünetel a Duchenne-féle izomdisztrófia ellen fejlesztett génterápia vizsgálata
Szünetelteti a Pfizer a fázis 3 szakban lévő kutatásban vizsgált Duchenne- gyógyszer, a fordadistrogene movaparvovec dózisbeállítását, melynek oka egy, a génterápiával korábban kezelt fiú hirtelen halála.
Olvasási idő: 3 perc

Dokumentumtár