Friss hírek

Korábban a készítmény csak két hónapos kortól volt alkalmazható, de a tekintettel a preszimptomatikus újszülöttek bevonásával készült klinikai vizsgálatok eredményeire az alkalmazást kiterjesztették a két hónapos kor alatti újszülöttekre is.
Olvasási idő: 3 perc
Zöld lámpát kapott az Elevidys, az első génterápiás készítmény Duchenne-féle izomsorvadás kezelésére
Az Egyesült Államokban engedélyezésre került az Elevidys, az első génterápiás készítmény 4-5 éves korú Duchenne-féle izomsorvadásban érintett gyermekek kezelésére.
Olvasási idő: 3 perc
Klinikai fázisba lépett a Biogen új antiszensz oligonukleotidja a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére
A BIIB115 a nuszinerszenhez hasonló működésű antiszensz oligonukleotid a gerincvelői izomsorvadás kezelésére, azonban kedvezőbb kémiai tulajdonságai miatt ritkábban adagolható.
Olvasási idő: 2 perc
Csontegészség Duchenne típusú izomdisztrófiában (PPMD’S Connect with the Experts)
2023. április 4-én került sor a PPMD (Parent Project Muscular Dstrophy) szervezésében a Duchenne típusú izomdisztófiával élők csontegészségével foglalkozó, soron következő ismeretterjesztő online előadására 5 előadó részvételével.
Olvasási idő: 7 perc

Események

2023. SZEPTEMBER 16.
Ensana Thermal Hotel Margitsziget
SCOLIOSIS KONFERENCIA – Szemléletváltás a gerincferdülés kezelésében – Szakembereknek!
2023. november 30 - 2023. december 1.
Budapest
5. Nemzetközi Ritka Betegségek Konferencia
2023. szeptember 23. 10:00-17:00
Országos Orvosi Rehabilitációs Intézet
SMA Baráti Találkozó – fókuszban a rehabilitáció

Betegségek

Dokumentumtár