Az Elevidys-szel kezelt fiúk jobb eredményt értek el a North Star Ambulantory Assessment (NSAA) teszten, de a kezelt és a nem kezelt csoprot különbsége nem volt statisztikailag szignifikáns.
Olvasási idő: 3 perc
Új gyógyszer a láthatáron Duchenne féle izomdisztrófiában
Az Agamree gyógyszert 4 éves és annál idősebb Duchenne-féle izomdisztrófiával diagnosztizált betegek részére ajánlják. A vamorolone, ugyanazon a receptoron hat, mint a kortikoszteroidok, viszont a további jelátviteli útvonalakon kevesebb nem specifikus hatásának köszönhetően kevesebb mellékhatásra számíthatunk.
Olvasási idő: 3 perc
Tranzíció: Páciensek átvezetése a gyermek ellátásból a felnőtt ellátásba
A tranzíció, vagyis átmenet, amikor gyermek felnőtté válik. A tranzíció szóval gyakran azonosítják azt az átmenetet is, amely során a krónikus betegségben szenvedő fiatal felnőtt átvezetése megvalósul a gyermekközpontú egészségügyi ellátásból a felnőtteket befogadó egészségügyi ellátórendszerbe.
Olvasási idő: 7 perc
Engedélyezték a riszdiplám alkalmazását gerincvelői izomsorvadásban (SMA) két hónapos kor alatt is
Korábban a készítmény csak két hónapos kortól volt alkalmazható, de a tekintettel a preszimptomatikus újszülöttek bevonásával készült klinikai vizsgálatok eredményeire az alkalmazást kiterjesztették a két hónapos kor alatti újszülöttekre is.
Olvasási idő: 3 perc

Dokumentumtár