Elmaradt a gyógyszer egyedi méltányossági kérelmek elbírásával a Batthyány-Strattman László Alapítvány A Gyógyításért
A NEAK helyett már ez az alapítvány dönt arról, ki kaphat a társadalombiztosító által nem támogatott gyógyszert, gyógyászati segédeszközt. Ám az új szervezet egyelőre próbálja utolérni magát.
Hosszútávon is jól teljesít a Dyne-251 újgenerációs exon átugró terápia Duchenne féle izomdisztrófiában
A Dyne Therapeutics bejelentette a DYNE-251 fázis 1/2 DELIVER vizsgálatának hosszú távú (18 hónap) eredményeit, amelyek jelentős és tartós funkcionális javulást mutattak olyan DMD-s betegeknél, akik alkalmasak voltak az úgy nevezett „51-es exon kihagyásos” terápiára.
Teljes testre kiterjedő vibrációs tréning alkalmazása Duchenne-féle izomdisztrófia terápiájában
Az egész testet érintő vibrációs edzés (WBV) biztonságosnak és jól tolerálhatónak tűnik a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegek számára, de nem mutat egyértelmű előnyöket az izomerő javulásában, funkcióban és a járásképességben.
DYNE-101, ígéretes jövőbeni terápiás lehetőség a dystrophia myotonica 1-es típusában
A Dyne Therapeutics bejelentette, hogy a DYNE-101 nevű gyógyszere a dystrophia myotonica 1-es típusában (DM1) az eddigi vizsgálatok eredményei alapján ígéretes terápiának
tűnik.
A Dyne Therapeutics bejelentette a DYNE-251 fázis 1/2 DELIVER vizsgálatának hosszú távú (18 hónap) eredményeit, amelyek jelentős és tartós funkcionális javulást mutattak olyan DMD-s betegeknél, akik alkalmasak voltak az úgy nevezett „51-es exon kihagyásos” terápiára.
Az egész testet érintő vibrációs edzés (WBV) biztonságosnak és jól tolerálhatónak tűnik a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegek számára, de nem mutat egyértelmű előnyöket az izomerő javulásában, funkcióban és a járásképességben.
A Dyne Therapeutics bejelentette, hogy a DYNE-101 nevű gyógyszere a dystrophia myotonica 1-es típusában (DM1) az eddigi vizsgálatok eredményei alapján ígéretes terápiának
tűnik.
Egy egyesült államokbeli kutatócsoport vizsgálatai szerint az ALS betegek vérében eltérő szinteket és mintázatot mutat 8 miRNS szintje egészséges emberekhez és más neurodegeneratív betegséggel élőkhöz képest, így ígéretes ennek vizsgálatnak biomarkerként való használhatósága.
Olvasási idő: 4 perc
