Újabb fontos lépés a spinális izomatrófiával (SMA) élő gyermekek kezelésének fejlődésében: két hazai centrum is részt vesz egy új gyógyszer nemzetközi klinikai vizsgálatában.
Olvasási idő: 3 perc
Terápiás próbálkozások facio-scapulo-humerális izomdisztrófiában (FSHD) – összefoglaló
Összefoglaljuk az FSHD-ban folyó klinika vizsgálatokat és terápiás lehetőségeket.
Olvasási idő: 13 perc
Rendkívüli hír – alkalmazási engedélyt kapott Európában az Itvisma
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) 2026. 07.02-án forgalomba hozatali engedélyt adott az Itvisma nevű intrathecalisan adható génterápiára gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére 2 éves kortól . Ahogy korábbi cikkünkben írtuk az intratechalis onasemnogene abeparvovec alkalmas a 2 év feletti gyermekek, és felnőttek kezelésére. A gyógyszer beadása egyetlen alkalommal szükséges lumbálással történik a liquor térbe. Nicole Gusset, […]
Olvasási idő: 1 perc
FUS mutáció specifikus terápiás fejlesztés ALS-ban
A jacifusen (más néven ulefnersen vagy ION363) lassította vagy akár visszafordította a betegség progresszióját egyes, FUS gén mutációi által okozott amiotrófiás laterálszklerózisban.
Olvasási idő: 5 perc

Dokumentumtár