12. Gyógyszeres terápia

Engedélyezték a génolló elnevezésű genetikai eljárás alkalmazását Nagy Britanniában - 2023. november 18.
A világon elsőként engedélyezték Nagy Britanniában a CRISPR alapú gyógyszer alkalmazását két ritka betegségben. A módszer új utakat nyithat az izombetegségek kezelésében is, évek óta folynak ez irányú gyógyszer kísérletek. A feltételes engedélyezés, mely megelőzte az FDA és az EMA hozzájárulását is, történelmi jelentőségű a ritka betegségek, ideértve az izombetegségek jövőbeni gyógyításában.
SMA – Zolgensma - 2021. április 16.
Egyedi méltányosság alapján kérhető
D vitamin kampány – ingyen éves D3 vitamin adag, norvég adomány - 2021. február 19.
Éves D vitamin készletet biztosít egy norvég cég 570 Ft postaköltség ellenében. Érdeklődni a 0617961710-ás telefonszámon, rendelést feladni az ingyenvitamin.hu oldalon lehet.
SMA -siker - 2021. február 18.
Végre megszületett a megállapodás a 18 év felettiek Spinraza kezéséről! Minden (nem tartósan lélegeztetett) SMA betegnek finanszírozza a NEAK a mai naptól a kezelést!
Bukóban a Losmapimod – rossz hír az FSHD-s betegeknek - 2021. január 08.
Ellentmondásos hírek láttak napvilágot Fulcrum Losmapimod 2-es fázisú kísérletének eredményeiről. Bár úgy tűnik, nem hatott jobban, mint a placebo, Fulcrum még nem adta fel. Mi sem.
Gyógyszerre várnak a felnőtt SMA-s betegek - 2020. december 24.
A helyzetükről szóló felmérés sok eleme más felnőtt izombetegeknek is ismerős lehet
A hír a Szimpatika oldalon jelent meg
Problémás a génolló - 2020. július 10.
Súlyos kromoszómahibákat okozott a génollónak elnevezett eljárás - egyelőre ebben ne reménykedjünk

Az Index cikke
Coenzim Q10 - 2020. március 28.
ha már ajánlott a szedése, tudjuk meg, hogy mi ez

a webbeteg cikke
Minden 18 év alatti SMA beteg megkapja a Spiranza-t - 2019. november 29.
Jó hír, kár, hogy úgy kellett kierőszakolni a nyilvánosság erejével
FSHD – ACE-083 - 2019. szeptember 23.
Acceleron Pharma bejelentette, hogy az ACE-083 elnevezésű, az FSHD kezelésére fejlesztett hatóanyag nem érte el a kívánt hatást, ezért a kísérletet nem folytatják.