17. Klinikai vizsgálatok

Génolló CRISPR-cas9 - 2016. augusztus 05.
sokunk reménye
Izomdisztrófiák kezelésére vonatkozó átfogó akcióterv - 2016. június 03.
nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news áprilisi számából
Engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás - 2016. május 17.
Bizonyos feltételek mellett lehetőség nyílt arra, hogy még csak a 2-es fázisú kísérleti stádiumban lévő gyógyszer alkalmazásra kerüljön olyan betegek esetében, akik számára más gyógyszer nem elérhető, vagy nem hatásos
Újgenerációs génterápia az izomsorvadás gyógyításában - 2016. január 17.
erről a terápiáről még sokat fogunk olvasni
FSHD – megindulhatnak a betegekkel végzett kísérletek - 2016. január 17.
Acceleron Pharma októberben bejelentette, hogy az 1-es fázisú (egészséges embereken tesztelt) klinikai kísérlet, melyben az ACE-083 hatóanyagot az izomba fecskendezték be, képes volt az izmok tömegét 14%-kal megnöveli a placebot kapott kontrollcsoport eredményeivel szemben. A precedens nélküli siker eredményeként 2016 közepén FSHD betegekkel megindulhat a 2-es fázisú klinikai kísérlet is.
Az eredmények nemcsak FSHD esetében lehetnek érdekesek, hanem más izombetegségekben is.