CAMBRIDGE, Massachusetts, 2024. szeptember 12. (GLOBE NEWSWIRE) - A Fulcrum Therapeutics, Inc.® (Nasdaq: FULC) biofarma vállalat, amely kis molekulák fejlesztésére összpontosít a genetikailag meghatározott ritka betegségekben szenvedő betegek életének javítására, ma bejelentette, hogy a lozmapimodot FSHD-ben szenvedő betegeknél vizsgáló 3. fázisú REACH vizsgálatában nem sikerült elérni az elsődleges végpontot, azaz a lozmapimoddal a kiindulási értékhez képest nem sikerült elérni az RSA változását a placebóval szemben. (Az RSA=Relative Surface Area az RWS=Reachable Work Space, vagyis az elérhető munkaterület mértékegysége. Az elérhető munkaterület egy eredménymérő, amelyet a felső végtagokat érintő neuromuszkuláris rendellenességek esetén a betegség progressziójának nyomon követésére használnak. Definíció szerint: a törzshöz képest az a hely, amelyet az egyén felső végtagja mozgatásával elérhet.)

Emellett a másodlagos végpontok sem érték el a nominális statisztikai szignifikanciát. A lozmapimod biztonságossági és tolerálhatósági profilja összhangban volt a korábban közölt vizsgálatokkal. A vállalat ezen a héten befejezi a kapott adatok teljes körű értékelését, és azt tervezi, hogy az eredményeket egy közelgő orvosi értekezleten osztja meg.

„Mélységesen csalódottak vagyunk, hogy a REACH vizsgálat nem tudta megismételni a ReDUX4 fázisú 2. fázisú vizsgálatban megfigyelt klinikai eredményeket” - mondta Alex C. Sapir, a Fulcrum elnök-vezérigazgatója. „Ezen eredmények fényében azt tervezzük, hogy felfüggesztjük a lozmapimod programot az FSHD-ban. Szeretnénk köszönetet mondani a losmapimod klinikai vizsgálatokban részt vevő FSHD-s betegeknek, családtagjaiknak, a vizsgálóknak, az FSHD Társaságnak és a szélesebb FSHD közösségnek a programhoz nyújtott rendíthetetlen támogatásukért.”

Forrás: Fulcrum Therapeutics Announces Topline Results from Phase 3 REACH Clinical Trial of Losmapimod in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)

Szerkesztette: Váradiné Csapó Judit