Kategóriák

Keresés

12. Gyógyszeres terápia

Tofersen: új, genetikai alapú terápia amiotrófiás laterálszklerózissal diagnosztizált betegek részére
2024.02.22-én fogadta be az Európai Gyógyszerügynökség Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottsága (Committee for Medicinal Products for Human Use) a tofersen hatóanyagot tartalmazó, Qalsody néven forgalomba hozott gyógyszert.
Olvasási idő: 5 perc
Hazai és nemzetközi szaktekintélyek értekeztek a neuromuszkuláris betegségek terápiás lehetőségeiről
2023. április 15-én nagyszámú érdeklődőt vonzott a Park Inn by Radisson Budapestben megrendezett I. Nemzetközi Interdiszciplináris Neuromuszkuláris Konferencia. A WonderFlora & CMT Alapítvány és az SMA Magyarország Alapítvány első közös szervezésében megvalósult egyedülálló esemény célja az volt, hogy lehetőséget biztosítson a Charcot-Marie-Tooth perifériás neuropátiával (CMT), a gerincvelői eredetű izomsorvadással (SMA) vagy a Duchenne-féle izomdisztrófiával (DMD) foglalkozó hazai és külföldi szakemberek tapasztalatcseréjére, ezen keresztül pedig informálják az érintetteket, azok családtagjait, hozzátartozóit a diagnosztikai és terápiás lehetőségekről, a rehabilitációról, valamint az ortopéd sebészeti eljárásokról.
Olvasási idő: 9 perc
Szakmai irányelv a spinális muscularis atrophia diagnosztikájáról, klinikumáról, a betegek kezeléséről, rehabilitációjáról és komplex gondozásáról
2023. márcus 2-án életbe lépett az SMA ellátásáról szóló új szakmai irányelv.
Olvasási idő: 1 perc
Mila’s Miracle: antiszenz oligonukleotidok a neurodegeneratív betegségek egyénre szabott terápiájában
Szekvencia specifitásuk miatt az ASO-k ígéretes terápiás utat jelentenek ultra ritka örökletes betegségek kezelésére, olyan esetekben is, amikor egy érintett személynek egyéni, másnál nem leírt patogén variánsa van. Az eddigi legismertebb és legígéretesebb egyénre szabott ASO terápia a Milasen volt.
Olvasási idő: 9 perc
Zolgensma kezelést követően kialakult halálesetek
A  Novartis cég bejelentett két, Zolgensma kezelést követően kialakultak halálesetet,  jelent meg a Reuters hírügynökség honlapján augusztus 11-én 
Olvasási idő: 2 perc
Extrém korai kezelés gerincvelői izomsorvadásban (SMA)
Az SMA betegségben az új kezelési lehetőségek miatt kiemelten fontos a korai diagnózis. Ezt jól szemlélteti egy közelmúltban megjelent cikk, mely két olyan gyermek esetét ismerti, akiknél a magzati diagnosztika lehetővé tette az igen korai életkorban megkezdett terápiát.
Olvasási idő: 4 perc
TOXIKUS MIOPÁTIÁK
Miopátiát, vagyis izombántalmat nem csak veleszületett betegségek, hanem bizonyos toxinok, azaz káros anyagok és néha egyes gyógyszerek mellékhatásként is okozhatnak.
Olvasási idő: 6 perc
Tragikus haláleset miatt újra szünetel az Aspiro kísérlet.
Génterápia és egyéb új terápiás lehetőségek a miotubuláris miopátia és autoszomális domináns centronukleáris miopátia kezelésére
Olvasási idő: 9 perc
Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet
Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet,ami sokkal magasabb arány, mint amit a jelenleg elérhetõ kezelések képesek biztosítani. 
Olvasási idő: 4 perc
Fejlesztés alatt áll egy újabb antiszensze oligonukleotid a gerincvelői izomsorvadás kezelésére
A rövid idő alatt hatalmas pályát befutott nuszinerszent (Spinraza) újabb antiszensze oligonukleotid (ASO) követheti a gerincvelői izomsorvadással (SMA) élők kezelésére. 
Olvasási idő: 3 perc
A COVID-19 pandémia és a gyermekkori neuromuszkuláris betegségek
A 2019-ben Kínából kiinduló SARS-CoV-2 vírus által okozott világjárvány mindannyiunk életét a feje tetejére állította, különösen igaz lehet ez a neuromuszkuláris betegségben szenvedő gyermekek és szüleik számára.
Olvasási idő: 4 perc
Új kezelési lehetőségek amiotrófiás laterálszklerózisban
Az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) a mozgató rendszer betegsége, ahol az agykérgi, agytörzsi és gerincvelői mozgató idegsejtek progresszív degenerációja játszódik le, ezt a végtagok és a törzsizmok sorvadása és gyengesége kíséri.
Olvasási idő: 4 perc
Egy lépéssel közelebb a vamorolone bevezetéséhez
A vamorolone (más néven VBP-15) egy szintetikus szteroidkészítmény, mely erős gyulladáscsökkentő hatással rendelkezik.
Olvasási idő: 3 perc
Losmapimod – az első potenciálisan piacra kerülő gyógyszer lehet az FSHD kezelésére
Fulcrum  Therapeutics, az FSHD kezelésére kifejlesztett losmapimod elnevezésű hatóanyagnak megkezdi a 3. fázisú klinikai vizsgálatát.
Olvasási idő: 2 perc
Vyvgart – új gyógyszeres kezelési lehetőség a miaszténia grávisz tüneteinek enyhítésére
A Vyvgart kezelést intravénás infúzió formájában kapják a páciensek, négy héten át heti egy alkalommal, melyet szükség szerint, szünet után ismételni lehet. 
Olvasási idő: 4 perc
Losmapimod – kezdhetünk reménykedni?
Bár a kísérletek nem a várt eredményt hozták, mégis úgy tűnik, az eddigi leghatásosabb szert sikerült kikísérletezni az FSHD kezelésére.
Olvasási idő: 3 perc
DUX 4 új szerepben
rákkutatás segíthet az FSHD-s betegeken (igen rövid ismertető egy érdekes hírről)
Olvasási idő: 1 perc
Új FSHD gyógyszer a láthatáron
hátha ebből lesz is valami
Olvasási idő: 2 perc
FSHD- több ezer új potenciális molekula Facio Therapies portfoliójában
Facio Therapies BV 2014-ben alapított holland gyógyszerkutató cég, az egyetlen, amely kizárólag azFSHD terápiáját kutatja. A jelen bejelentés új potenciális molekula szériáról szól. (nem hivatalos, kivonatos fordítás)
Olvasási idő: 3 perc
Gombák és izmok
a koleszterincsökkentők egyik nemkívánt mellékhatása az izomgyengeség. A laskagomba is tartalmaz olyan hatóanyagot, mint a koleszterincsökkentők. Vigyázzunk hát vele! (nem hivatalos kivonatos fordítás)
Olvasási idő: 1 perc
1 2