Bár még mindig nem létezik hatékony gyógyszeres terápia a miotubuláris miopátia kezelésére, belső motivációval és fizioterápiával is óriási fejlődés érhető el.

2023. április 15-én nagyszámú érdeklődőt vonzott a Park Inn by Radisson Budapestben megrendezett I. Nemzetközi Interdiszciplináris Neuromuszkuláris Konferencia. A WonderFlora & CMT Alapítvány és az SMA Magyarország Alapítvány első közös szervezésében megvalósult egyedülálló esemény célja az volt, hogy lehetőséget biztosítson a Charcot-Marie-Tooth perifériás neuropátiával (CMT), a gerincvelői eredetű izomsorvadással (SMA) vagy a Duchenne-féle izomdisztrófiával (DMD) foglalkozó hazai és külföldi szakemberek tapasztalatcseréjére, ezen keresztül pedig informálják az érintetteket, azok családtagjait, hozzátartozóit a diagnosztikai és terápiás lehetőségekről, a rehabilitációról, valamint az ortopéd sebészeti eljárásokról.

Új molekuláról, az RGFP966-ról bizonyosodott be egérkísérletek során, hogy alacsony dózisban fokozza a mielin termelődést, és javítja az idegsejtek vezetési sebességét Charcot-Marie-Tooth- betegség 1A típusában.

A csökkent izomtónus rendkívül sokféle módon nyilvánulhat meg és számtalan ok állhat a hátterében.