Kategóriák

Keresés

17. Klinikai vizsgálatok

Az FDA kiterjesztette az Elevidys alkalmazhatóságát Duchenne-féle izomdisztrófiában
A járóképes, genetikailag igazolt négy, és annál idősebb Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegek számára hagyományos eljárásban, a nem fennjáró betegek számára gyorsított eljárásban engedélyezte a gyógyszert az FDA.
Olvasási idő: 5 perc
Relyvrio az ALS kezelésében, nagy ígéretek, be nem váltott remények
Sajnos, a PHOENIX vizsgálat adatai nem tudták igazolni, hogy a kísérleti szer lassítaná a betegség lefolyását. Így visszavonták a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét mind az USA-ban, mind Kanadában.
Olvasási idő: 4 perc
A Pfizer közzétette a Duchenne- génterápia, a fordadistrogene movaparvovec fázis 3-as vizsgálatának eredményeit
A Pfizer június 12-én bejelentette, hogy a gyógyszer nem teljesítette az elsődleges végpontot, azaz a placeboval kezelt csoporttal összehasonlítva nem javult szignifikánsan a szerrel kezelt betegek NSAA skálán mért mozgásteljesítménye.
Olvasási idő: 3 perc
A CHMP újraindította a Translarna (ataluren) feltételes forgalomba hozatali engedélyének megújítására vonatkozó kérelem értékelését
A CHMP megújítási ajánlásának felülvizsgálata a következő néhány hónapban várható. A Translarna forgalomba hozatali engedélye jelenleg még érvényben van, ennek megfelelően a felülvizsgálat végéig a gyógyszer továbbra is elérhető a betegek számára, illetve Magyarországon a korábbiakhoz hasonlóan NEAK-támogatás is igénybe vehető.
Olvasási idő: 4 perc
Tragikus esemény miatt szünetel a Duchenne-féle izomdisztrófia ellen fejlesztett génterápia vizsgálata
Szünetelteti a Pfizer a fázis 3 szakban lévő kutatásban vizsgált Duchenne- gyógyszer, a fordadistrogene movaparvovec dózisbeállítását, melynek oka egy, a génterápiával korábban kezelt fiú hirtelen halála.
Olvasási idő: 3 perc
FSHD- hírek: együttműködési és licenszszerződés egy új terápiás szer, a losmapimod fejlesztésére és forgalmazására
A Fulcrum Therapeutics, Inc. ® május 13.-án bejelentette, hogy együttműködési és licencszerződést kötött a Sanofival a losmapimod, egy orális kis molekula fejlesztésére és forgalmazására, amelyet a facioscapulohumeralis izomdisztrófia (FSHD) kezelésére vizsgálnak.
Olvasási idő: 5 perc
Tofersen: új, genetikai alapú terápia amiotrófiás laterálszklerózissal diagnosztizált betegek részére
2024.02.22-én fogadta be az Európai Gyógyszerügynökség Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottsága (Committee for Medicinal Products for Human Use) a tofersen hatóanyagot tartalmazó, Qalsody néven forgalomba hozott gyógyszert.
Olvasási idő: 5 perc
Szükség van-e randomizált, placebo kontrollált vizsgálatokra a neuromuszkuláris betegségeknél?
A placebo-effektusnak jelentős, sőt egyre növekvő hatása van a klinikai kutatások végkimenetelére, és ez a neuromuszkuláris betegségekkel kapcsolatos vizsgálatokban is számottevő.
Olvasási idő: 8 perc
Az Elevidys nem teljesítette az elsődleges végpontot Duchenne féle izomdisztrófiában, de pozitív hatása volt az időméresen alapuló funkcionális teszteken
Az Elevidys-szel kezelt fiúk jobb eredményt értek el a North Star Ambulantory Assessment (NSAA) teszten, de a kezelt és a nem kezelt csoprot különbsége nem volt statisztikailag szignifikáns.
Olvasási idő: 3 perc
Klinikai fázisba lépett a Biogen új antiszensz oligonukleotidja a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére
A BIIB115 a nuszinerszenhez hasonló működésű antiszensz oligonukleotid a gerincvelői izomsorvadás kezelésére, azonban kedvezőbb kémiai tulajdonságai miatt ritkábban adagolható.
Olvasási idő: 2 perc
Mila’s Miracle: antiszenz oligonukleotidok a neurodegeneratív betegségek egyénre szabott terápiájában
Szekvencia specifitásuk miatt az ASO-k ígéretes terápiás utat jelentenek ultra ritka örökletes betegségek kezelésére, olyan esetekben is, amikor egy érintett személynek egyéni, másnál nem leírt patogén variánsa van. Az eddigi legismertebb és legígéretesebb egyénre szabott ASO terápia a Milasen volt.
Olvasási idő: 9 perc
Hogyan növelhető a betegek gyógyszerkutatásokkal kapcsolatos tudása?
Sajnos a betegek csupán nagyon kis hányada vesz részt klinikai vizsgálatokban, ennek oka pedig nem más, mint hogy a páciensek egyszerűen nem is tudnak a folyamatban lévő kutatásokról. A helyzet javításának lehetőségeit vizsgálta a Phreesia Life Sciences.
Olvasási idő: 3 perc
Biobankok, a tudomány kincstárai
A kutatásban rendszerint többszörös kérdésfelvetések, azaz hipotézisalkotások során jutunk el a fő kérdésig, így nem lehet teljes pontossággal megadni egy-egy projekt kezdetén azoknak a vizsgálatoknak a sorát, melyeket a mintán elvégzünk. Ezért jött létre olyan biológiai szövetminta szettek igénye, ahol etikai bizottsági engedély és a beteg hozzájárulása adja meg azt a szabadságot, amelyben a kutató kísérleti munkákat tervezhet a minta felhasználásával.
Olvasási idő: 7 perc
Bővítsük ismereteinket – Miotóniás disztrófia kutatási térkép
A nemrégiben, az MDF (Myotonic Dystrophy Foundation) keretében megvalósult projektben széles körben összegyűjtötték azokat az információkat, melyek napjaink kutatásainak eredményeit mutatják be.
Olvasási idő: 1 perc
COVID-19 fertőzés neuromuszkuláris következményei
A COVID-19 pandéma sok millió megbetegedést okozott világszerte. A fertőzés klinikai tünetei széles skálán mozogtak, a tünetmentes állapottól a súlyos légzési elégtelenségig.
Olvasási idő: 3 perc
Magasabb adag nusinersen várhatóan nagyobb mértékű motoros javulást hoz – a DEVOTE klinikai kísérlet frissen közölt előtanulmánya szerint
A nuszinerszen, az első gyógyszer, mely a gerincvelői izomsorvadás (SMA) oki kezelését szolgálja, már közel hat éve (2016 december 23-án engedélyezte az FDA) van piaci forgalomban, de klinikai kísérletek keretein belül ennél is régebb óta bizonyítja hatékonyságát és biztonságosságát.
Olvasási idő: 5 perc
Tragikus haláleset miatt újra szünetel az Aspiro kísérlet.
Génterápia és egyéb új terápiás lehetőségek a miotubuláris miopátia és autoszomális domináns centronukleáris miopátia kezelésére
Olvasási idő: 9 perc
Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet
Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet,ami sokkal magasabb arány, mint amit a jelenleg elérhetõ kezelések képesek biztosítani. 
Olvasási idő: 4 perc
Fejlesztés alatt áll egy újabb antiszensze oligonukleotid a gerincvelői izomsorvadás kezelésére
A rövid idő alatt hatalmas pályát befutott nuszinerszent (Spinraza) újabb antiszensze oligonukleotid (ASO) követheti a gerincvelői izomsorvadással (SMA) élők kezelésére. 
Olvasási idő: 3 perc
Új biomarker, mely  korrelál az facioszkapulo-humerális izomdisztrófia (FSHD) súlyosságával
Az új biomarker alkalmas lehet betegség klinikai követésére, és ezáltal egy-egy potenciális kezelés hatásosságának megítélésére.
Olvasási idő: 3 perc
1 2