17. Klinikai vizsgálatok

Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet
Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet,ami sokkal magasabb arány, mint amit a jelenleg elérhetõ kezelések képesek biztosítani. 
Olvasási idő: 4 perc
Fejlesztés alatt áll egy újabb antiszensze oligonukleotid a gerincvelői izomsorvadás kezelésére
A rövid idő alatt hatalmas pályát befutott nuszinerszent (Spinraza) újabb antiszensze oligonukleotid (ASO) követheti a gerincvelői izomsorvadással (SMA) élők kezelésére. 
Olvasási idő: 3 perc
Új biomarker, mely  korrelál az facioszkapulo-humerális izomdisztrófia (FSHD) súlyosságával
Az új biomarker alkalmas lehet betegség klinikai követésére, és ezáltal egy-egy potenciális kezelés hatásosságának megítélésére.
Olvasási idő: 3 perc
Új kezelési lehetőségek amiotrófiás laterálszklerózisban
Az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) a mozgató rendszer betegsége, ahol az agykérgi, agytörzsi és gerincvelői mozgató idegsejtek progresszív degenerációja játszódik le, ezt a végtagok és a törzsizmok sorvadása és gyengesége kíséri.
Olvasási idő: 4 perc
Egy lépéssel közelebb a vamorolone bevezetéséhez
A vamorolone (más néven VBP-15) egy szintetikus szteroidkészítmény, mely erős gyulladáscsökkentő hatással rendelkezik.
Olvasási idő: 3 perc
Losmapimod – az első potenciálisan piacra kerülő gyógyszer lehet az FSHD kezelésére
Fulcrum  Therapeutics, az FSHD kezelésére kifejlesztett losmapimod elnevezésű hatóanyagnak megkezdi a 3. fázisú klinikai vizsgálatát.
Olvasási idő: 2 perc
Losmapimod – kezdhetünk reménykedni?
Bár a kísérletek nem a várt eredményt hozták, mégis úgy tűnik, az eddigi leghatásosabb szert sikerült kikísérletezni az FSHD kezelésére.
Olvasási idő: 3 perc
DUX 4 új szerepben
rákkutatás segíthet az FSHD-s betegeken (igen rövid ismertető egy érdekes hírről)
Olvasási idő: 1 perc
Új FSHD gyógyszer a láthatáron
hátha ebből lesz is valami
Olvasási idő: 2 perc
FSHD- több ezer új potenciális molekula Facio Therapies portfoliójában
Facio Therapies BV 2014-ben alapított holland gyógyszerkutató cég, az egyetlen, amely kizárólag azFSHD terápiáját kutatja. A jelen bejelentés új potenciális molekula szériáról szól. (nem hivatalos, kivonatos fordítás)
Olvasási idő: 3 perc
Izomdisztrófiák kezelésére vonatkozó átfogó akcióterv
nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news áprilisi számából
Olvasási idő: 1 perc