2023. október 30-án vált elérhetővé a Roche sajtóközleménye, melyben beszámolt az EMBARK vizsgálat 52 hetes köztes eredményeiről.

Az EMBARK egy nemzetközi, fázis 3, randomizált, kontrollált, kettős vak vizsgálat, mely a delandistrogene moxeparvovec/SRP-9001 (Elevidys) biztonságosságát és hatásosságát vizsgálaják 4-7 év közötti járóképes Duchenne féle izomdisztrófiával diagnosztizált fiúk körében. A készítményt az Egyesült Államokban már törzskönyvezték 4-5 éves fiúk számára, mert az eddigi vizsgálatok során bizonyítást nyert, hogy a kezelt gyermekek izmaiban megindul a microdisztrofin termelődése (a vizsgálat 12. hetében vett izmbiopsziából). Eddig azonban nem állt rendelkezésre adatat a gyógyszer mozgásteljesítményre gyakorolt hatásáról.

Az EMBARK vizsgálat eredémnyeit 52 hét után értékelve, az Elevidys-szel kezelt fiúk jobb eredményt értek el a North Star Ambulantory Assessment (NSAA) teszten. A vizsgált időszakban mindkét csoport mozgásteljesítménye javult, a génterápiában részesült fiúk teljesítménye 2.6 ponttal, a kontrollcsoporté 1.9 ponttal, de a kezelt és a nem kezelt csoprot különbsége nem volt statisztikailag szignifikáns.

Szignifikáns javulás mutatkozott azonban az összes többi másodlagos mutatónak választott, időalapú teszten. Jobban teljesítettek a kezelt gyermekek a padlóról való felállás és a 10 m-es járásteszten. Mindkét teszt használható a betegség lefolyásának mérésére, és az észlelt különbséget klinikailag jelentősnek értékelték.

Ezenkívül javulás volt mérthető, egy az EMA által nemrégiben elfogadott, digitális kimeneti mutatóban, az SV95C-ben (stride velocity 95th (lépéssebesség)).

A tapasztalt jótékony hatás megfigyelhető volt minden vizsgált korcsoportban külön-külön is (4-5 évesek, 6-7 évesek) és az összesített értékelésben is. A vizsgálat során nem derült fény új mellékhatásra. A készítmény biztonságossági profiljában nincs változás.

A Roche és a Sarepta az adatok további elemzését ígéri illetve, minél hamarabb megkezdik a tárgyalásokat az egészségügyi hatóságokkal az életkori sáv kiterjesztése értékében az Egyesült Államokban illetve az európai befogadás érdekében.

https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2023-10-30

Készítette: dr. Szabó Léna