Resolaris növeli az izomerőt és javítja az életminőséget FSHD-s betegeknél

A Resolaris nevű protein terápia, melyet aTyr Pharma fejleszt, egy kis létszámú korai jelentkezésű FSHD-s betegcsoportban növelte az izomerőt és javította az életminőséget.A kutatási eredményeket, melyek nemcsak az FSHD-ra, de a 2B típusú Limbe Girdle izomdisztrófiára is vonatkoztak, a Boston-i 69 Neurológiai kongresszuson mutatták be.

Az 1b/2 003 fázisú klinikai kísérletek 8, 16-20 éves FSHD pácienssel folytak, és a biztonságosságot, a tolerabilitást és a hatékonyságot tesztelték 12 héten keresztül, heti egyszeri  (0.3, 1 and 3 mg/kg) dózissal. 8-ból 5 páciensnél mutatkozott javulás, a mellékhatások enyhék, jól tolerálhatóak voltak még nagyobb dózis esetén is.

A Resolaris egy természetesen előforduló fehérje (protein), amely hatással van az újonnan felfedezett immunológiai útvonalra, azokra a ritka izombetegségekre, melyeket az immunsejtek kiegyensúlyozatlansága jellemez.