Kategóriák
- 1. Izomdisztrófiák (38)
- 2. Miopátiák (4)
- 3. Ioncsatorna betegségek (1)
- 4. Mozgatóideg betegségek (29)
- 5. Metabolikus miopátiák (1)
- 6. Perifériás idegbántalmak (5)
- 7. Gyulladásos miopátiák (1)
- 8. Izom-ideg átkapcsolódási zavarok (4)
- 9. Endokrin miopátiák (0)
- 10. Mitokondriális miopátiák (0)
- 11. Diagnosztika (8)
- 12. Gyógyszeres terápia (34)
- 13. Dietetika (3)
- 14. Ortopédia (1)
- 15. Pszichológia (3)
- 16. Légzésterápia (1)
- 17. Klinikai vizsgálatok (35)
- 18. Gyógytorna (3)
- 19. Szociális ellátások (1)
- 20. Egyéb (23)
Resolaris FSHD és Limbe Girdle
Resolaris növeli az izomerőt és javítja az életminőséget FSHD-s betegeknél
A Resolaris nevű protein terápia, melyet aTyr Pharma fejleszt, egy kis létszámú korai jelentkezésű FSHD-s betegcsoportban növelte az izomerőt és javította az életminőséget.A kutatási eredményeket, melyek nemcsak az FSHD-ra, de a 2B típusú Limbe Girdle izomdisztrófiára is vonatkoztak, a Boston-i 69 Neurológiai kongresszuson mutatták be.
Az 1b/2 003 fázisú klinikai kísérletek 8, 16-20 éves FSHD pácienssel folytak, és a biztonságosságot, a tolerabilitást és a hatékonyságot tesztelték 12 héten keresztül, heti egyszeri (0.3, 1 and 3 mg/kg) dózissal. 8-ból 5 páciensnél mutatkozott javulás, a mellékhatások enyhék, jól tolerálhatóak voltak még nagyobb dózis esetén is.
A Resolaris egy természetesen előforduló fehérje (protein), amely hatással van az újonnan felfedezett immunológiai útvonalra, azokra a ritka izombetegségekre, melyeket az immunsejtek kiegyensúlyozatlansága jellemez.
2017. május 19.