A Fulcrum Therapeutics, Inc. ® (Fulcrum) (Nasdaq: FULC), egy klinikai szakaszban lévő biofarmakológiai vállalat, amely kis molekulák fejlesztésére összpontosít, hogy javítsa a genetikailag meghatározott ritka betegségekben szenvedő betegek életét. Május 13.-án bejelentette, hogy együttműködési és licencszerződést kötött a Sanofival (Nasdaq: SNY) a losmapimod, egy orális kis molekula fejlesztésére és forgalmazására, amelyet a facioscapulohumeralis izomdisztrófia (FSHD) kezelésére vizsgálnak. Az együttműködési és licencszerződés értelmében a Sanofi kizárólagos kereskedelmi jogokat szerzett a losmapimodra az Egyesült Államokon kívül.

Az együttműködési és licencszerződés egyesíti a Fulcrum FSHD-vel kapcsolatos szakértelmét a Sanofi globális elérhetőségével és a ritka betegségekben szenvedő betegek kezelése iránti páratlan elkötelezettségével. A losmapimodot jelenleg egy globális, 3. fázisú klinikai vizsgálatban értékelik az FSHD, egy krónikus és progresszív genetikai izomrendszeri rendellenesség kezelésére, amelyet jelentős izomsejtpusztulás és az izomszövetbe történő zsírszöveti beszivárgás jellemez. A ReDUX4, azaz a losmapimodot vizsgáló 2. fázisú klinikai vizsgálat a betegség progressziójának lassulását és az izmok egészségi állapotának javulását mutatták a gyógyszer hatására. A Fulcrum várhatóan 2024 negyedik negyedévében számol be a REACH, vagyis a globális, 3. fázisú klinikai vizsgálat legfontosabb adatairól. A 3. fázisú vizsgálat pozitív adatait követően a Fulcrum és a Sanofi tervezi a forgalomba hozatali kérelmek benyújtását az Egyesült Államokban, Európában, Japánban és más földrajzi területeken.

„A Sanofi bizonyítottan vezető szerepet tölt be a ritka neuromuszkuláris betegségek terápiáinak fejlesztésében, és ideális partner a losmapimod lehetőségeinek és hatókörének maximalizálásához az Egyesült Államokon kívül” - mondta Alex C. Sapir, a Fulcrum elnök-vezérigazgatója. „Ez az üzlet összhangban van az alapvető stratégiánkkal, lehetővé téve a Fulcrum számára, hogy továbbra is a losmapimod amerikai forgalmazásának előkészítésére összpontosítson, miközben kihasználja a Sanofi kivételes globális kereskedelmi képességeit és a világ kulcsfontosságú piacain meglévő infrastruktúráját. Izgatottak vagyunk a lehetőség miatt, hogy az FSHD betegek számára az első engedélyezett kezelést nyújthatjuk, és várakozással tekintünk a Sanofival való együttműködés elé, hogy a losmapimodot világszerte eljuttassuk a betegekhez.”

„Ez a partnerség izgalmas lehetőséget kínál arra, hogy a Sanofi ritka betegségek franchise-t bővítsük, és kereskedelmi szervezetünk erejével és hatókörével az első engedélyezett FSHD-kezelést eljuttassuk a betegekhez” - mondta Burcu Eryilmaz, a Sanofi ritka betegségekért felelős globális vezetője. „A losmapimod jelentős klinikai előnyöket mutatott, amelyek aláhúzzák a betegségmódosító potenciált és a lehetőséget, hogy kielégítsük a betegség progresszióját lassító, biztonságos és hatékony gyógyszer iránti nagyfokú kielégítetlen igényt. Mivel mélyen elkötelezettek vagyunk az iránt, hogy reményt és új kezelési lehetőségeket nyújtsunk a betegek számára, várakozással tekintünk a Fulcrummal való szoros együttműködés elé, miközben a losmapimod a fejlesztés késői szakaszában halad előre”.

Mit jelent ez a közösségünk számára?

Minden bizonnyal nagyszerű hír, hogy a világ nyolcadik legnagyobb gyógyszeripari vállalata növelte részesedését az FSHD terápiáiban.  A Sanofi befektetése hozzájárul ahhoz, hogy a Fulcrum rendelkezzen a szükséges erőforrásokkal a losmapimod 3. fázisú vizsgálatának befejezéséhez, és az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság és az Európai Gyógyszerügynökség elé vigyék azt hatósági jóváhagyás céljából. Arra is számíthatunk, hogy a Sanofi globális elérhetősége és erőforrásai segíteni fognak az új gyógyszerek bevezetésével járó óriási költségekben, amelyek magukban foglalják az orvosok és a betegek oktatását, a diagnózis és az ellátási standardok javítását, valamint a genetikai vizsgálatokhoz való hozzáférés kiterjesztését.  Talán emlékeznek rá, hogy pontosan ezekre a kérdésekre összpontosít a Project Mercury, az FSHD terápiáinak felgyorsítására irányuló globális kezdeményezés.  A Társaság vezeti a Project Mercury biofarmakológiai kapcsolatait, és együtt fog működni a Fulcrummal és a Sanofival az együttműködés fokozása érdekében ezeken a területeken.

A sorok között olvasva elképzelhető, hogy a Sanofi a losmapimod klinikai vizsgálatok adatainak alapos elemzése után hozta meg döntését. Végül, amikor egy nagy gyógyszeripari vállalat ilyen típusú üzletet köt, mások is kétségtelenül felfigyelnek rá. Lehetnek még hasonló együttműködési szándékok az FSHD terápiáját kutató pionír biopharma cégek tarsolyában? Mindent összevetve, ezek nagyon biztató hírek.

Fordította: Váradiné Csapó Judit

Forrás: https://www.fshdsociety.org/2024/05/14/fulcrum-therapeutics-and-sanofi-to-collaborate/