Kategóriák
- 1. Izomdisztrófiák (34)
- 2. Miopátiák (4)
- 3. Ioncsatorna betegségek (1)
- 4. Mozgatóideg betegségek (23)
- 5. Metabolikus miopátiák (1)
- 6. Perifériás idegbántalmak (4)
- 7. Gyulladásos miopátiák (1)
- 8. Izom-ideg átkapcsolódási zavarok (3)
- 9. Endokrin miopátiák (0)
- 10. Mitokondriális miopátiák (0)
- 11. Diagnosztika (6)
- 12. Gyógyszeres terápia (30)
- 13. Dietetika (3)
- 14. Ortopédia (1)
- 15. Pszichológia (3)
- 16. Légzésterápia (1)
- 17. Klinikai vizsgálatok (30)
- 18. Gyógytorna (2)
- 19. Szociális ellátások (1)
- 20. Egyéb (19)
Apabetalone
Az Apabetalone képes elnyomni a toxikus gén működését FSHD-ban
Az Apabetalone (RVX-208) új,igéretes terápiás lehetőséget jelenthet a Resverlogix gyógyszerkutatási cég legújabb eredményei szerint. A kutatások szerint a hatóanyag képes a DUX4 gén elcsendesítésére, amely abnormálisan aktív az FSDH betegek izmaiban, gyulladást és atrófiát okozva.
Az Apabetalon egy BET elnevezésű hatóanyag csoport része. A bromodomain inhibitorok a BET fehérjék egy speciális régiójához kötődnek, és gátolják azok aktivitását. A cukorbetegségtől az Altzheimer kórig, és a krónikus vesebetegségig, több más betegségben is hasznosulhat az új készítmény.
Az Apabetalone az egyetlen szelektív BET bromodomain gátló, mellyel kísérletek folynak, jelenleg 3-as fázisú klinikai humán kísérletben magas rizikójú kardiovaskuláris betgek, 2-es típusú cukorbetgségben szenvedők és alacsony HDL koleszterinszintű páciensek vesznek részt a kísérletben. (NCT02586155)
Korábbi tanulmányok azt mutatták, hogy a BET ibátlók a DUX 4 gén kifejeződését is gátolják, javítva ezzel az FSHD páciensek állapotát. Most a kutatók azt találták, hogy a DUX 4 gén teljes kikapcsolása nem érinti azokat a géneket, melyek működése szükséges az érett izomsejtképzéshez (MYH2 gén).
2017. május 15.