Az Apabetalone képes elnyomni a toxikus gén működését FSHD-ban

Az Apabetalone (RVX-208) új,igéretes  terápiás lehetőséget jelenthet a Resverlogix gyógyszerkutatási cég legújabb eredményei szerint. A kutatások szerint a hatóanyag képes a DUX4 gén elcsendesítésére, amely abnormálisan aktív az FSDH betegek izmaiban, gyulladást és atrófiát okozva.

Az Apabetalon egy BET elnevezésű hatóanyag csoport része. A bromodomain inhibitorok a BET fehérjék egy speciális régiójához kötődnek, és gátolják azok aktivitását. A cukorbetegségtől az Altzheimer kórig, és a krónikus vesebetegségig, több más betegségben is hasznosulhat az új készítmény.

Az Apabetalone az egyetlen szelektív BET bromodomain gátló, mellyel kísérletek folynak, jelenleg 3-as fázisú klinikai humán kísérletben magas rizikójú kardiovaskuláris betgek, 2-es típusú cukorbetgségben szenvedők és alacsony HDL koleszterinszintű páciensek vesznek részt a kísérletben. (NCT02586155)

Korábbi tanulmányok azt mutatták, hogy a BET ibátlók a DUX 4 gén kifejeződését is gátolják, javítva ezzel az FSHD páciensek állapotát. Most a kutatók azt találták, hogy a DUX 4 gén teljes kikapcsolása nem érinti azokat a géneket, melyek működése szükséges az érett izomsejtképzéshez (MYH2 gén).