2025. június 6-án az Európai Bizottság feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat® (givinostat) számára, amely egy új hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló. A givinostat csökkenti a gyulladás mértékét az izomsejtekben és elősegíti a regenerálódást, ezzel lassítani képes DMD-ben a disztrofin hiány miatt végbemenő izomkárosodást, az izmok zsíros-kötőszövetes átalakulását.

A Duvyzat egy szájon át alkalmazható szirup, mely a 6 éves, vagy annál idősebb járóképes Duchenne-féle izomdisztrófiával (DMD) élő egyének kezelésére szolgál, egyidejűleg alkalmazott kortikoszteroid-kezelés mellett.

A jóváhagyás az EPIDYS 3. fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebokontrollos vizsgálat pozitív eredményein alapul. Az EPIDYS vizsgálatban összesen 179 járóképes, hat éves vagy annál idősebb fiú kapott Duvyzat-ot naponta kétszer vagy placebót, kortikoszteroid kezelés mellett.

Az EPIDYS vizsgálat során a készítmény hatásosságát elsődlegesen a 4 lépcsőn való felmászáshoz szüksége időben mérték. A gyógyszert kapó csoport statisztikailag szignifikánsan gyorsabban tudott teljesíteni a teszten, mint a placebot kapott csoport kb. 1,5 évnyi kezelést követően. A Duvyzat kedvező eredményeket mutatott a kulcsfontosságú másodlagos végpontokban is, mint a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) mozgásskála. A kezelés 40%-kal kisebb csökkenéssel járt együtt az NSAA által mért értékekben, ami jelzi a Duvyzat potenciálját a betegség progressziójának késleltetésére. Ezenkívül mágneses rezonancia képalkotással vizsgálták az izmok zsírinfiltrációjának mértékét. Az izmok zsíros átalakulásában is észlelhető volt a kezelés kedvező hatása.

A Duvyzat esetében megfigyelt legtöbb mellékhatás enyhe vagy közepes súlyosságú volt. A leggyakoribb mellékhatások a hasmenés, vérlemezke-szám csökkenés és a triglicerid érték emelkedései voltak. Egyes esetekben a kialakult mellékhatások miatt dóziscsökkentésre volt szükség.

A vizsgálat eredményeit 2024 márciusában publikálták a The Lancet Neurology folyóiratban. A folyamatban lévő EPIDYS kiterjesztési vizsgálat hosszú távú adatait természetes kórtörténeti kohorszokkal hasonlították össze hajlamossági pontszám illesztéssel, amely kimutatta, hogy a járóképesség elvesztésének medián életkora 18,1 év volt a Duvyzat csoportban, szemben a kontrollcsoport 15,2 évével.

Az Duvyzat európai forgalombahozatala jelenleg még folyamatban van.

Források

CHMP vélemény

Alkalmazási előirat

Hogyan működik a givinostat? Magyarázat gyermekeknek (angol nyelvű)

Goméz-Andrés, D., et al. "Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy: Natural history comparison applying propensity score matching." Nervenheilkunde 44.03 (2025): P63.

Mercuri, Eugenio, et al. "Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial." The Lancet Neurology 23.4 (2024): 393-403.

Öszeállította: dr. Szabó Léna