A Dyne Therapeutics bejelentette, hogy a DYNE-101 nevű gyógyszere a dystrophia
myotonica 1-es típusában (DM1) az eddigi vizsgálatok eredményei alapján ígéretes terápiának
tűnik. A legújabb klinikai adatok szerint a DYNE-101 betegségre kifejtett hatása a
következőkben foglalható össze:

- Úgy tűnik effektíven tudja javítani a splicing zavart, mely a DM1
patomechanizmusának egyik alapvető eleme, továbbá a gyógyszer alkalmazása mellett
csökkent a DMPK RNS molekulák mennyisége, azaz mérhető biomarkerek szintjén is
javulás mutatkozott.

- Funkcionális javulást eredményezett, különösen az izomerő és a mozgás terén. A
résztvevők körében javult a kézkinyitási idő (vHOT), ami a myotonia enyhülésére
utal, valamint a „5 Times Sit to Stand” teszt és a 10 méteres járás/futás teszt
eredményei is kedvezően változtak.

- Pozitív hatást gyakorolt a központi idegrendszeri tünetekre, például a fáradtságra
és a nappali álmosságra, amit a betegek által kitöltött Myotonic Dystrophy Health
Index (MDHI) kérdőív alátámasztott.

- Biztonságosnak és jól tolerálhatónak mutatkozott, a legtöbb mellékhatás enyhe
vagy közepes súlyosságú volt, és nem észleltek súlyos, gyógyszerrel összefüggő
mellékhatásokat.

A Dyne 2025-ben tervezi a regisztrációs kiterjesztési kohorsz elindítását a 6,8 mg/kg dózis
alkalmazásával, amelynek adatai támogathatják a 2026 első felében benyújtandó gyorsított
amerikai engedélyezési kérelmet, így a közeljövőben esély van a gyógyszer piacra kerülésére.

Szerkesztette: Dr. Varga Dávid

Forrás:

https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-reports-new-clinical-data-showing-compelling