A vamorolone (más néven VBP-15) egy szintetikus szteroidkészítmény, mely erős gyulladáscsökkentő hatással rendelkezik. Úgynevezett disszociatív szteroid, ami azt jelenti, hogy rendelkezik a szteroidkészítmények hatásáért felelős részekkel, azonban kevésbé aktiválja a veszélyes mellékhatásokért felelős folyamatokat.

Ezek alapján előnyösen alkalmazható lenne Duchenne féle izomdisztrófiában a jelenleg alkalmazott, számos mellékhatással rendelkező szteroidkészítmények (deflazacort, prednisolon, metilprednisolon) kiváltására. 

Az ígéretes állatkísérletes eredmények alapján, melyben egérmodellekben ugyanúgy, vagy hatékonyabban javította az izomerőt, mint a prednisolon kevesebb mellékhatás mellett, meg is kapta az “árva gyógyszer” státuszt mind az USA-ban mind az Európai Unióban. 

A kezdeti fázis 2a klinikai vizsgálat hatékonynak találta a motoros funkciók tekintetében Duchenne féle izomdisztórfiában  2 és 6 mg/kg/nap dózisban alkalmazva, az alacsonyabb dózisok nem bizonyultak hatásosnak (1).

2022. januárjában jelent meg a JAMA Network című lapban egy hosszútávú, 30 hónapos követési idejű nyílt vizsgálat eredménye (2).

A vizsgálat során  30 hónapig követték a résztvevő 4,5-7,5 év közötti DMD-s gyermekeket, akiknél a vamorolone magasabb dózisát alkalmazták (2 vagy 6 mg/kg/nap). Ezen időszak alatt nem tapasztaltak romlást a mozgásteljesítményükben. Ez a hátás hasonló volt ahhoz, amit a korábbi, a betegség természetes lefolyását vizsgáló tanulmányokban tapasztaltak a standard ellátásának megfelelő szteroid terápia mellett. 

A vamorolon szedése mellett azonban nem tapasztalták a magasságnövekedés lassulását, mely a historikus vizsgálatban jelentős mértékben észlelhető volt. A testsúlyt illetően azonban nem találtak különbséget a vamorolon és a historikus csoport között. Mindemellett a vamolorone jól tolerálható volt, és kevesebb mellékhatáshoz kötött esetményt figyeltek meg mint a standard szteroid csoportban. 

Hamarosan várható a randomizált kettős vak vizsgálat eredménye, mely erős evidenciákkal szolgáltathat majd a vamorolone alkalmazásával kapcsolatban. 

Továbbá 2022 első negyedévére tervezett két klinikai vizsgálat indulása is, az egyik 4 év alatti és 7 év feletti gyermekekben, a másik Becker izomdisztrófiában vizsgálja majd a vamorolone hatásait. 

Az újonnan megjelent adatok azt támasztják alá, hogy a vamorolone két éves időszakban vizsgálva is hasonlóan hatékony mint más szteroidkészítmények, azonban nem, vagy csak lényegesen kevésbé csökkenti a várható magasságot. 

Amint elérhető lesz, honlapunkon igyekszünk hírta adni a randomizált kontrollált vizsgálat eredményéről is, mely reményeink szerint egyértelműen megmutatja majd, hogy mik a vamorolone várható előnyei és esetleges hátrányai a standard szteroid terápiához képest. 

1. Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, et al; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019;93(13):e1312-e1323. doi:10.1212/WNL.0000000000008168
2. JAMA Network Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178

Készítette: dr. Szabó Léna