Fulcrum  Therapeutics, az FSHD kezelésére kifejlesztett losmapimod elnevezésű hatóanyagnak megkezdi a 3. fázisú klinikai vizsgálatát.

A hírt 2022. március 3-i sajtóközleményében jelentette be a gyógyszergyártó cég.

A REACH fantázianevű kettős vak, placebo kontrollált klinikai vizsgálat indulása 2022 második negyedévében várható, tervezetten lesznek vizsgálóhelyek az Egyesült Államokban és több európai helyszínen is. 230 felnőtt FSHD-s beteg bevonását tervezik. A vizsgálat várható időtartama 48 hét lesz.

A fázis 3 vizsgálat indulását a fázis 2b vizsgálok sikere alapozta meg. Egy 80 fő részvételével, 48 héten át folytatott 2b fázisú vizsgálat során az FSHD páciensek izomfunkciójában klinikailag mérhető javulást mutatták ki és a betegbeszámolók is hasonló eredményekről adtak hírt. A napi tevékenységek önálló végrehajtása könnyebbé vált, az izom zsíros átépülése csökkent és a betegségek által nem érintet izmok állapotát sikerült megőrizni. (forrás: https://ir.fulcrumtx.com/static-files/0a6f0ec1-def9-4350-b741-1cecd62f103d)

Egy 52 héten át tartó egykaros vizsgálat során is javulást illetve a romlás stagnálását észlelték mind izom MR vizsgálattal, mind a funkcionális tesztek során. (forrás: https://www.fulcrumtx.com/wp-content/uploads/Kools_OLS-WMS-Poster_Updated-11Aug2021.pdf)

A páciensek jobban érezték magukat, és a hatóanyagnak nem voltak komoly mellékhatásai.

Fulcrum Therapeutics Investor Relations oldalán március 24-én magyar idő szerint 04:00-06:00 között élő beszélgetés lesz a téma vezető szakembereivel a REACH vizsgálatról. A beszélgetésről készült felvétel a közvetítést követően még 90 napig elérhető lesz a Fulcrum Therapeutics honlapján.

A hírt összeállította: Varadiné Csapó Judit