Helyzetjelentés F állapotáról és az ígért beszámoló a gyógytorna lehetőségekről

Újabb hírek betegtársunk, F állapotáról. Nagyon várjuk a gyógytorna beszámolót is

nem hivatalos kivonatos fordítás az MD News-ból

megújult remények

(nem hivatalos, kivonatos fordítás)

a magyar kutatás eredménye az izomdisztrófiákon is segíthet

Óriási lépés, óvatos öröm

(nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news szept. 15-i számából)

Bár a szöveg francia, a napi tevékenységek kivitelezése sok FSHD-s betegnek ismerős lesz

Acceleron Pharma októberben bejelentette, hogy az 1-es fázisú (egészséges embereken tesztelt) klinikai kísérlet, melyben az ACE-083 hatóanyagot az izomba fecskendezték be, képes volt az izmok tömegét 14%-kal megnöveli a placebot kapott kontrollcsoport eredményeivel szemben. A precedens nélküli siker eredményeként 2016 közepén FSHD betegekkel megindulhat a 2-es fázisú klinikai kísérlet is.
Az eredmények nemcsak FSHD esetében lehetnek érdekesek, hanem más izombetegségekben is.

Sarepta Therapeutics kísérleti DMD gyógyszere ügyében, a január 22-i tanácsadói testületi gyűlést követően az FDA-nak (Food and Drug Administration, amerikai gyógyszerengedélyezési hatóság) február 26-ig határoznia kell a piacra engedésről.
(Nem hivatalos, kivonatos fordítás. Az eredeti cikk az MDA.org-on olvasható)