Az Italfarmaco által gyártott és 2025. júniusa óta az Európai Unióban is engedélyezett givinostat (DUVYZAT) egy legújabb kezelési lehetősége a Duchenne-féle izomdisztrófiában. 6 évesnél idősebb fiúgyermeknél alkalmazható párhuzamosan kortikoszteroid kezeléssel adva. A gyógyszer egy bizonyos enzim, a hiszton-deacetiláz működését blokkolja, mely a gének olvasásában és így a fehérjék képződésében játszik szerepet. Az enzim a blokkolásával a givinostat elősegíti, azon fehérjék képződését, melyek az izom regenrációban játszanak szerepet, és ezzel lassítja a betegség progresszióját.

Több izombetegségekkel foglalkozó weboldalon jelent meg híradás hirtelen halálesetekről, melyek givinostatot szedő betegeknél észleltek. Az Italfarmaco az elmúlt években három, givinostat kezelés mellett észlelt halálesetet jelentett a hatáságoknak. Egy eset Holandiában (2025. szeptember), egy az USA-ban volt (2024. október) a nyílt kiterjesztett vizsgálatokban (open-label extension) résztvevők között. A harmadikat pedig Németországban (2025. június) jelentették a gyógyszer kiterjesztett hozzáférési programjában (Expanded Access Programme). A már terápiában részesülő, illetve a használati engedélyre váró gyermekek szüleinél ez számos kérdést és kételyt vetett fel.

Ezekre válaszul az Italofarmaco egy állásfoglalást adott ki, melyben együttérzését fejezte ki az érintett családok felé, és kijelentette, hogy az eddig elérhető információk alapján egyik haláleset sem volt köthető a givinostat használatához. A Northstar Network brit klinikai hálózat is hivatalos közleményt adott ki arról, miszerint nincs egyértelmű bizonyíték arra, hogy közvetlenül a gyógyszer okozta volna az elhalálozásokat. A hálózat szerint más társbetegségek és a párhuzamosan szedett gyógyszerek is szerepet játszhattak ezekben a tragikus esetekben. Mindkét állásfoglalás alapján a givinostat haszon-kockázat profilja továbbra is változatlan maradt.
A gyógyszer biztonsági profilja egy kettős-vak, placebo-kontrolállt vizsgálaton alapszik, melyben 18 hónapon keresztül 179 Duchenne-es beteget vizsgáltak. Vizsgálat során egy haláleset sem történt. Jelenleg is 1700 fölötti azon páciensek száma, akik a kezelésben részesülnek.

Az Italfarmaco továbbra is a biztonságot tartja szem előtt és szorosan nyonköveti a givinostat biztonsági profilját.

Felhasznált irodalom

https://www.musculardystrophyuk.org/news/a-statement-from-northstar-on-givinostat/

https://www.musculardystrophyuk.org/app/uploads/2025/10/Update-on-Givinostat-for-families-22-October-2025-final.pdf

https://www.musculardystrophyuk.org/app/uploads/2025/10/Italfarmaco-Statement.pdf

Összeállította: Sáfár Orsolya, Mokrán Milán

Lektorálta: dr. Szabó Léna