Az Európai Gyógyszerügynökség Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottsága (Committee for Medicinal Products for Human Use) 2023. október 12-én pozitív véleményt adott ki, melyben javasolja az Agamree nevű gyógyszer (vamorolone) befogadását Duchenne féle izomdisztrófia kezelésére. (1) A Bizottság a jelentésében hangsúlyozta, hogy kiemelkedő a készítmény haszon/kockázat aránya, és biztonságosabb is lehet a jelenleg alkalmazott kortikoszteroid terápiánál ebben a betegcsoportban, kevesebb mellékhatás mellett lassítja a betegség előrehaladását.

A hatóanyag, a vamorolone, ugyanazon a receptoron hat, mint a kortikoszteroidok, viszont a további jelátviteli útvonalakon kevesebb nem specifikus hatásának köszönhetően kevesebb mellékhatásra számíthatunk.

Az Agamree hatékonyságát és biztonságosságát a Vision DMD klinikai gyógyszerkísérletben és annak három kiterjesztett utánkövetéses fázisában igazolták. (2) A kísérlet során az Agamree-t 2-6 mg/kg/nap dózisban adagolták a betegeknek 30 hónapon át 11 ország 32 vizsgálóhelyén. A klinikai gyógyszervizsgálat során az Agamree-t kapó csoport szignifikánsan gyorsabban teljesítette a padlórólól felállállás feladatot a vizsgálat végére, mint a placebo csoport.

Az Agamree-t kapó gyermekek hasonló mértékű testmagasságot értek el, mint a placebo karon lévő betegek, míg a hagyományos szteroid kezelés hatására a hossznövekedésük stagnált. A szteroidokkal ellentétben az Agamree nem befolyásolta a csontanyagcserét, nem jött létre csontritkulás a vizsgálati periódus alatt. A kísérleti szer mellékhatásai csupán enyhék vagy közepesen súlyosak voltak, leggyakrabban D-vitamin hiány alakult ki, illetve hányás jelentkezett a vizsgált betegeknél.

Az Agamree gyógyszert 4 éves és annál idősebb Duchenne-féle izomdisztrófiával diagnosztizált betegek részére ajánlják. Az USA-ban a gyógyszer befogadásáról 2023.10.26-án dönt az Élelmiszer és Gyógyszer Engedélyeztetési Hivatal (FDA). Európában 2024 első negyedévében tervezik a forgalmazás elindítását Németországban.

FRISSÍTÉS:

2023. december 18-án az Agamree megkapta az EMA engedélyt a 4 évesnél idősebb Duchenne féle izomdisztrófiás betegek kezelésére.

Alkalmazási előirat

1. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/agamree
2. https://vision-dmd.info/
3. https://www.investorsobserver.com/news/qm-pr/6698764371002254

Készítette: dr. Nagy Zsófia Flóra