A  Novartis cég bejelentett két, Zolgensma kezelést követően kialakultak halálesetet,  jelent meg a Reuters hírügynökség honlapján augusztus 11-én 

A cég értesítette a az illetékes egészségügyi hatóságokat és tájékoztatja génterápiás kezelést végző egészségügyi személyzetet.

“Bár ez fontos biztonsági információ, de nem új biztonsági jelzés, továbbra is szilárdan hiszünk a Zolgensma összességében kedvező kockázat/haszon profiljában” szerepel a Novartis nyilatkozatában.

A Zolgensma a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő betegek számára elérhető betegségmódosító terápiák egyike. A kezelés során egyszeri vénás infúzió formájában vírusvektorba csomagolva juttatják a beteg szervezetébe azt a génszakaszt, melynek hiánya a betegség tünetinek kialakulását okozza (SMN1 gén). A kezelés Magyarországon is elérhető a Társadalombiztosító által finanszírozott módon.

A két haláleset heveny májelégtelenség következtében alakult ki a kezelést követően 5-6 héttel, 1-10 nappal a szteroid dózis csökkentését követően Oroszországban illetve Kazahasztánban.

A kezelést követően korábban is megfigyeltek májenzim-emelkedést és ritkán a máj működésének zavarát is, de mindeddig ezek a mellékhatások átmenetiek voltak és a megfelelő kezelés mellett gyógyultak. Halálesetet májelégtelenséggel összefüggésben eddig nem jelentettek.

Amint további információ válik elérhetővé az esetek részleteivel kapcsolatban, cikkünket frissítjük. 

A hírt összeállította: dr. Szabó Léna