A PTC Therapeutics által fejlesztett Translarna (ataluren) számos országban engedélyezett terápia a kétéves vagy annál idősebb, járóképes, nonszensz mutációs Duchenne-betegek számára, az Egyesült Államokban új kísérleti szer. Úgynevezett „fehérje helyreállító” terápia, vagyis lehetővé teszi funkcionális fehérje létrejöttét olyan betegségekben, ahol az adott fehérje egy nonszensz mutáció miatt nem tud létrejönni. A Translarna (ataluren) 2014-ben vált elérhetővé feltételes forgalomba hozatallal. Ez egy felgyorsított engedélyeztetési folyamat, célja, hogy amint egy szerrel kapcsoltban elégséges adat áll rendelkezésre, az elérhető legyen a betegek számára. A Translarna esetében ez kezdetben 5 évre szólt, majd 2017-ben megújították az engedélyt. 2023. szeptemberében azonban az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) a Translarna feltételes forgalomba hozatalával kapcsolatosan nemleges véleményt fogalmazott meg (melyről korábbi cikkünkben itt írtunk: https://izominfo.rirosz.hu/translarna-negativ-chmp-velemeny-de-egyelore-elerheto-a-gyogyszer-szakertoi-eszrevetelek/ ), majd 2024. januárjában ismét elutasította a gyógyszer engedélyének megújítására vonatkozó ajánlást (https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-confirms-recommendation-non-renewal-authorisation-duchenne-muscular-dystrophy-medicine-translarna ).

Emellett az EMA tájékoztatta a PTC-t, hogy a Translarna kapcsán 2023. szeptemberében tartott Tudományos Tanácsadó Csoport (SAG) ülést, és az azt követő összes eljárási lépést érvénytelennek tekintik. Továbbá, hogy sem ezt, sem a 2024. januári ülés adatait nem fogják figyelembe venni a Translarna jövőbeni értékelése során.

2024. májusában az Európai Bizottság (EC) a döntés felülvizsgálatát kérte az Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottságától (CHMP), valamint kérte az összes evidencia, a betegregiszterek adatainak, valamint a valós környezetben szerzett (real-world) adatokból származó tudás figyelembe vételét.

„A klinikai vizsgálatok és a hosszú távú STRIDE regiszter által alátámasztott hatásosság és biztonságosság bizonyítja, hogy a Translarna a nonszensz mutációs Duchenne-betegek mással egyelőre nem pótolható szükségét elégíti ki. Várjuk, hogy a CHMP-vel együtt dolgozhassunk a következő lépések meghatározásán”- nyilatkozta Matthew B. Klein, a PTC Therapeutics főigazgatója.

Az EMA ezt követően május 31.-én bejelentette, hogy a CHMP újraindítja a Translarna (ataluren) feltételes forgalomba hozatali engedélyének megújítására vonatkozó kérelem értékelését.

Ezenkívül, az Európai Unió Bíróságának 2024. március 14-i, C-291/22 P ügyben hozott fellebbviteli ítéletét követően az EMA úgy döntött, hogy új tudományos neurológiai tanácsadó csoportot (SAG-N) is összehív a Translarna ügyében. Az értékelés ezért visszaáll az eredeti megújítási eljárás ezen szakaszára. A SAG egy tudományos szakértőkből álló csoport, amelyet az EMA bizottságai egy gyógyszer értékelése során felmerülő konkrét kérdések megválaszolására hívnak össze.

A CHMP megújítási ajánlásának felülvizsgálata a következő néhány hónapban várható. A Translarna forgalomba hozatali engedélye jelenleg még érvényben van, ennek megfelelően a felülvizsgálat végéig a gyógyszer továbbra is elérhető a betegek számára, illetve Magyarországon a korábbiakhoz hasonlóan NEAK-támogatás is igénybe vehető.

Források:

https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-confirms-recommendation-non-renewal-authorisation-duchenne-muscular-dystrophy-medicine-translarna

https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-european-commission-returns?fbclid=IwZXh0bgNhZW0CMTEAAR1CJ6jKwIh5NJ5ZXlugzfweEZJnuc0UjoIgO7MugUtaVeTlJCNqAAkbcgQ_aem_AennpfxVWdpGQwdQilEqYohIHTGAUezh_ZMUU_r52rcQxCsW3--PBPxSLMRM6RqmZVSRgQTu-xs-dsAetwTZpEp5

https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-27-30-may-2024

Szerkesztette: dr. Hudák Mária Anna