12. Gyógyszeres terápia

A COVID-19 pandémia és a gyermekkori neuromuszkuláris betegségek
A 2019-ben Kínából kiinduló SARS-CoV-2 vírus által okozott világjárvány mindannyiunk életét a feje tetejére állította, különösen igaz lehet ez a neuromuszkuláris betegségben szenvedő gyermekek és szüleik számára.
Olvasási idő: 4 perc
Új kezelési lehetőségek amiotrófiás laterálszklerózisban
Az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) a mozgató rendszer betegsége, ahol az agykérgi, agytörzsi és gerincvelői mozgató idegsejtek progresszív degenerációja játszódik le, ezt a végtagok és a törzsizmok sorvadása és gyengesége kíséri.
Olvasási idő: 4 perc
Egy lépéssel közelebb a vamorolone bevezetéséhez
A vamorolone (más néven VBP-15) egy szintetikus szteroidkészítmény, mely erős gyulladáscsökkentő hatással rendelkezik.
Olvasási idő: 3 perc
Losmapimod – az első potenciálisan piacra kerülő gyógyszer lehet az FSHD kezelésére
Fulcrum  Therapeutics, az FSHD kezelésére kifejlesztett losmapimod elnevezésű hatóanyagnak megkezdi a 3. fázisú klinikai vizsgálatát.
Olvasási idő: 2 perc
Vyvgart – új gyógyszeres kezelési lehetőség a miaszténia grávisz tüneteinek enyhítésére
A Vyvgart kezelést intravénás infúzió formájában kapják a páciensek, négy héten át heti egy alkalommal, melyet szükség szerint, szünet után ismételni lehet. 
Olvasási idő: 4 perc
Losmapimod – kezdhetünk reménykedni?
Bár a kísérletek nem a várt eredményt hozták, mégis úgy tűnik, az eddigi leghatásosabb szert sikerült kikísérletezni az FSHD kezelésére.
Olvasási idő: 3 perc
DUX 4 új szerepben
rákkutatás segíthet az FSHD-s betegeken (igen rövid ismertető egy érdekes hírről)
Olvasási idő: 1 perc
Új FSHD gyógyszer a láthatáron
hátha ebből lesz is valami
Olvasási idő: 2 perc
FSHD- több ezer új potenciális molekula Facio Therapies portfoliójában
Facio Therapies BV 2014-ben alapított holland gyógyszerkutató cég, az egyetlen, amely kizárólag azFSHD terápiáját kutatja. A jelen bejelentés új potenciális molekula szériáról szól. (nem hivatalos, kivonatos fordítás)
Olvasási idő: 3 perc
Gombák és izmok
a koleszterincsökkentők egyik nemkívánt mellékhatása az izomgyengeség. A laskagomba is tartalmaz olyan hatóanyagot, mint a koleszterincsökkentők. Vigyázzunk hát vele! (nem hivatalos kivonatos fordítás)
Olvasási idő: 1 perc
Resolaris FSHD és Limbe Girdle
nem hivatalos kivonatos fordítás az MD News-ból
Olvasási idő: 1 perc
Apabetalone
megújult remények (nem hivatalos, kivonatos fordítás)
Olvasási idő: 2 perc
Jóváhagyták az első Duchenne gyógyszert
Óriási lépés, óvatos öröm (nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news szept. 15-i számából)
Olvasási idő: 2 perc
Izomdisztrófiák kezelésére vonatkozó átfogó akcióterv
nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news áprilisi számából
Olvasási idő: 1 perc