Kategóriák
- 1. Izomdisztrófiák (41)
- 2. Miopátiák (4)
- 3. Ioncsatorna betegségek (1)
- 4. Mozgatóideg betegségek (29)
- 5. Metabolikus miopátiák (1)
- 6. Perifériás idegbántalmak (5)
- 7. Gyulladásos miopátiák (1)
- 8. Izom-ideg átkapcsolódási zavarok (4)
- 9. Endokrin miopátiák (0)
- 10. Mitokondriális miopátiák (0)
- 11. Diagnosztika (8)
- 12. Gyógyszeres terápia (34)
- 13. Dietetika (3)
- 14. Ortopédia (1)
- 15. Pszichológia (3)
- 16. Légzésterápia (1)
- 17. Klinikai vizsgálatok (35)
- 18. Gyógytorna (3)
- 19. Szociális ellátások (1)
- 20. Egyéb (23)
Keresés
17. Klinikai vizsgálatok
COVID-19 fertőzés neuromuszkuláris következményei
Olvasási idő: 3 perc
A COVID-19 pandéma sok millió megbetegedést okozott világszerte. A fertőzés klinikai tünetei széles skálán mozogtak, a tünetmentes állapottól a súlyos légzési elégtelenségig.

Magasabb adag nusinersen várhatóan nagyobb mértékű motoros javulást hoz – a DEVOTE klinikai kísérlet frissen közölt előtanulmánya szerint
Olvasási idő: 5 perc
A nuszinerszen, az első gyógyszer, mely a gerincvelői izomsorvadás (SMA) oki kezelését szolgálja, már közel hat éve (2016 december 23-án engedélyezte az FDA) van piaci forgalomban, de klinikai kísérletek keretein belül ennél is régebb óta bizonyítja hatékonyságát és biztonságosságát.

Tragikus haláleset miatt újra szünetel az Aspiro kísérlet.
Olvasási idő: 9 perc
Génterápia és egyéb új terápiás lehetőségek a miotubuláris miopátia és autoszomális domináns centronukleáris miopátia kezelésére

Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet
Olvasási idő: 4 perc
Egy újfajta kezelés a Duchenne izomdisztrófiás gyermekek akár 45 %-án is segíthet,ami sokkal magasabb arány, mint amit a jelenleg elérhetõ kezelések képesek biztosítani.

Fejlesztés alatt áll egy újabb antiszensze oligonukleotid a gerincvelői izomsorvadás kezelésére
Olvasási idő: 3 perc
A rövid idő alatt hatalmas pályát befutott nuszinerszent (Spinraza) újabb antiszensze oligonukleotid (ASO) követheti a gerincvelői izomsorvadással (SMA) élők kezelésére.

Új biomarker, mely korrelál az facioszkapulo-humerális izomdisztrófia (FSHD) súlyosságával
Olvasási idő: 3 perc
Az új biomarker alkalmas lehet betegség klinikai követésére, és ezáltal egy-egy potenciális kezelés hatásosságának megítélésére.

Új kezelési lehetőségek amiotrófiás laterálszklerózisban
Olvasási idő: 4 perc
Az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) a mozgató rendszer betegsége, ahol az agykérgi, agytörzsi és gerincvelői mozgató idegsejtek progresszív degenerációja játszódik le, ezt a végtagok és a törzsizmok sorvadása és gyengesége kíséri.

Egy lépéssel közelebb a vamorolone bevezetéséhez
Olvasási idő: 3 perc
A vamorolone (más néven VBP-15) egy szintetikus szteroidkészítmény, mely erős gyulladáscsökkentő hatással rendelkezik.

Losmapimod – az első potenciálisan piacra kerülő gyógyszer lehet az FSHD kezelésére
Olvasási idő: 2 perc
Fulcrum Therapeutics, az FSHD kezelésére kifejlesztett losmapimod elnevezésű hatóanyagnak megkezdi a 3. fázisú klinikai vizsgálatát.

Losmapimod – kezdhetünk reménykedni?
Olvasási idő: 3 perc
Bár a kísérletek nem a várt eredményt hozták, mégis úgy tűnik, az eddigi leghatásosabb szert sikerült kikísérletezni az FSHD kezelésére.

DUX 4 új szerepben
Olvasási idő: 1 perc
rákkutatás segíthet az FSHD-s betegeken (igen rövid ismertető egy érdekes hírről)

FSHD- több ezer új potenciális molekula Facio Therapies portfoliójában
Olvasási idő: 3 perc
Facio Therapies BV 2014-ben alapított holland gyógyszerkutató cég, az egyetlen, amely kizárólag azFSHD terápiáját kutatja. A jelen bejelentés új potenciális molekula szériáról szól. (nem hivatalos, kivonatos fordítás)

Izomdisztrófiák kezelésére vonatkozó átfogó akcióterv
Olvasási idő: 1 perc
nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news áprilisi számából

Kutatóknak először sikerült élő szervezetben nyomonkövetni az izom regenerálódásának teljes folyamatát – a károsodástól a gyógyulásig
Olvasási idő: 2 perc
nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news május 23-i számából
